4月21日，和元生物（688238.SH）位于上海临港的精准医疗产业基地盛大开幕，标志着其科创板上市募投项目一期建设正式投入运营。
从2013年成立到2022年成为科创板基因治疗CDMO（合同定制研发生产）第一股，和元生物仅用了9年时间，实现了许多企业梦寐以求的“上市梦”。近日，《经济参考报》记者走进和元生物，独家对话公司董事长潘讴东，试图探寻这家企业快速成长的“基因密码”。
守护生命健康坚定初心如磐
从三五人的“小团队”，到员工规模超过500人的“大家庭”；从初创时的“无名小卒”，到基因治疗CDMO“独角兽”；从当年仅有12平方米的“小作坊”，到如今数万平方米的智能化“生产基地”……随着成功登陆科创板，广大投资者见证了和元生物的快速发展和日新月异的变化。
“不管和元生物如何发展、变化，不变的是守护生命健康的初心”，潘讴东在专访中对记者表示，“赋能基因治疗，共守生命健康”是和元生物的使命，也是自己始终坚守的使命。
回想起在第二军医大学新药中试中心学习和工作时，看到全国各地病人手捧着东拼西凑来的五元、十元钱前来求医的场景，潘讴东深有感触地说：“从那一刻起，我深深感受到了医疗事业的神圣，这也坚定了我创业的初心和深耕生物医药领域的信心。”
在投入医药创业过程中，潘讴东发现，不管是穷人还是富人在面对恶性肿瘤和一些罕见病时，都显得那么无助。相对于传统类药物，基因治疗类药物的个性化解决方案，让许多因人而异的疑难杂症有了解决的手段。于是，潘讴东便创立和元生物，开启了在生物医药领域的创业之旅。
相比于传统药物研发，基因和细胞治疗研发需要的投入更高。“当时，很多朋友都笑我傻，放着容易挣钱的不做，非得投入到无底洞的生物医药领域”，潘讴东边回顾创业历程边向记者介绍，公司创立之初的几年里，自己就把之前积累的财富全都投进去了。
谈及最初融资历程，潘讴东自嘲道：“国内生物医药领域创业者多有海外留学或工作背景，自己作为一名非医药科班出身的本土创业者，出去见投资人没少吃闭门羹，甚至被一些投资者当成骗子。不过，不管遇到怎样的困难，在家人的包容和支持下，在一群志同道合的伙伴努力下，我们都顺利挺过来了”，潘讴东每每谈及此事都颇为感动。
不经历风雨，怎能见彩虹？！和元生物正是在这样一个有信念、有理想的团队带领下，克服重重难关，成功登陆科创板，驶入发展“快车道”。也许，正如潘讴东所言，“和为贵，元气奋发”，就是对和元生物文化内涵的最佳阐释。
深耕基因治疗坚持行而不辍
作为一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，和元生物专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO（合同研究组织）服务，以及为基因药物的研发提供IND-CMC药学研究、临床样品GMP（药品生产质量管理规范）生产等CDMO服务。
潘讴东表示，基因治疗是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，为肿瘤、罕见病、慢病及其他难治性疾病提供了新的治疗理念和手段，具备了一般药物可能无法企及的长期性、治愈性疗效。
在技术研发方面，和元生物多年来始终秉承“赋能基因治疗，共守生命健康”的使命，围绕病毒载体研发和大规模生产工艺开发，打造了核心技术集群，建立了适用于多种基因药物的大规模、高灵活性GMP生产体系。目前，和元生物拥有包括分子生物学平台、实验级病毒载体包装平台、细胞功能研究平台、临床级基因治疗载体和细胞治疗工艺开发平台等在内的较为全面的技术平台，为公司从事多元化的CRO、CDMO服务提供了重要的技术研发支撑。
依托全面技术平台，和元生物形成了基因治疗载体开发技术、基因治疗载体生产工艺及质控技术两大核心技术集群，能够针对性地突破基因治疗面临的病毒载体工艺开发、不同规模的工艺放大、大规模GMP生产和质量控制中面临的关键技术瓶颈，并通过与先进的GMP平台和完善的质量控制体系有效协同，完成符合FDA、NMPA等标准的IND（新药临床研究申请）申报服务，交付国际多中心临床试验样品。
据潘讴东介绍，2022年，和元生物以卓越、全面的服务，帮助基因和细胞治疗领域（CGT）全球客户累计获得12个中美临床试验批件，参与并支持客户完成了13个项目的临床试验申报工作，进一步加快基因治疗的基础研究、药物发现、药学研究以及商业化进程，推动了基因治疗产业整体发展。
打造国际领先坚信未来可期
自去年下半年以来，基因治疗领域不时有“坏消息”传出。国际上，一些医药研发巨头开始从CGT赛道撤退；国内方面，药明康德也传出旗下专注CGT CDMO子公司临港工厂关闭、裁员的消息。市场对此也议论纷纷，部分观点解读为行业产能过剩、赛道热度退去。
“每家企业都有自己的定位，业务调整有着自身的考量”，在潘讴东看来，短期来看，行业可能遇到些困难和波折，但长期是向好的，产能还是不足的。
潘讴东指出，相对小分子和大分子制药，基因治疗由于复杂的技术机制、高门槛的工艺开发和大规模生产、严苛的法规监管要求、有限的产业化经验、差异化的适应症药物用量，因此更加依赖于CDMO服务。此外，新药企业自建生产线，将面临产能利用率低、设备灵活性不足等问题，且工艺的转移、验证将带来较高的成本，客观上大幅提升了CDMO业务的稳定性及持续性。
近年来，随着国家和各省市高度重视生物医药创新发展，在“十三五”“十四五”规划下出台了系列产业政策，对基因治疗及其CRO/CDMO行业进行支持，以CDMO为核心的基因治疗服务快速兴起，产业投融资不断增加，市场规模持续增长。
值得一提的是，随着上海临港精准医疗产业基地建设项目的建成和实施，和元生物将拥有全球鲜有的单一GMP级基因细胞治疗生产服务基地，共计近40条生产线，涵盖几乎全球所有主流CGT生产体系和工艺体系。
潘讴东透露，公司未来将始终坚持以科技创新为基点，以上海临港产业基地建成为契机，积极发挥公司先发战略优势和核心技术平台优势，力争成为国际领先的基因和细胞治疗CXO（医药外包）集团企业。技术规划上，公司将持续聚焦CGT领域，重点加大研发投入及新技术应用，强化自主知识产权保护体系；业务布局上，进一步优化商业模式，提高国际化整合能力，成为立足国内、辐射全球的基因治疗药物综合服务平台。