来源 :GeneTherapy和元生物2022-09-09
2022年9月8日，北京中因科技有限公司（以下简称中因科技）宣布其自主研发的基因治疗药物ZVS101e注射液新药临床实验（IND）申请已获国家药品监督管理局审评中心（CDE）受理，和元生物对合作伙伴的重要里程碑表示热烈祝贺。
ZVS101e注射液是由中因科技自主研发的针对结晶样视网膜变性（Bietti crystalline dystrophy，BCD）患者的基因替代治疗产品。通对BCD患者进行视网膜下腔注射后，可在视网膜色素上皮细胞中表达 CYP4V2 蛋白，表达出的 CYP4V2 蛋白可以弥补由于基因突变导致的缺失蛋白的功能，从而对 BCD 患者的视网膜功能恢复起到有效治疗作用。
作为全球罕见病之一，BCD全球发病率仅为1/67000，在亚洲人群特别是中国和日本相对多见，发病率约为1/24000。绝大多数BCD患者于20-30岁发病，双眼受累，早期可能无症状，随着疾病进展逐渐出现中心视力下降和色觉障碍等，患者通常在40-50岁左右由于严重的视力下降和视野缩小成为法定盲人。是工作年龄人群不可逆双眼盲的重要病因之一。虽然BCD是一类严重的致盲性眼病，然而自发现至今八十余年仍无药可治。
针对此类极少受关注的高危害遗传性眼病，中因科技进行了大量、科学而系统的研究工作。此次获批的ZVS101e注射液已于2021年8月获得美国FDA孤儿药资格授权，并完成全球首个探索性临床试验，表现出优异的疗效和安全性。中因科技ZVS101e注射液的IND受理，是基因治疗药物研发的重要里程碑，距离为BCD患者带来光明更近了一步。
同为致力于基因治疗领域的创新企业，和元生物倍感荣幸能够助力中因科技的基因疗法进展，为此项目提供从DNA到IND的一站式CDMO服务。和元生物将始终秉承“赋能基因治疗，共守生命健康”的使命，通过专业的基因治疗CRO/CDMO服务助力基因治疗药物发展，为解决未满足的医疗需求和临床可及性提供更多选择，为更多患者带来疾病治愈的机会。
关于中因
北京中因科技有限公司是一家专业从事遗传性眼病临床基因诊断、生育预防和基因治疗药物研发的国家高新技术企业，致力于为遗传性眼病患者提供诊疗全程“一站式”服务。
中因科技创始团队从事遗传性眼病基因研究20余年。其基因治疗平台基于中国遗传性视网膜变性的常见致病基因和突变热点，结合基因的发病机制，分别开发基因替代治疗或基因编辑治疗药物。在国内率先进行了眼科基因治疗药物研发，探索性临床试验表现出了优异的疗效和安全性。其基因诊断平台聚焦眼科遗传病精准诊断、生育预防和大众视力健康，拥有第三方医学检验机构资质。迄今已经为几千余例患者提供基因检测，建立中国遗传性眼病数据库，总结患者中的基因突变频谱和突变热点，为基因治疗药物靶点筛选奠定基础，并为基因药物治疗时机选择、预后预测和疗效评价提供借鉴。
关于和元
和元生物（股票代码：688238）全面、大规模、高灵活性的基因治疗载体GMP生产平台，通过提供：①质粒、腺相关病毒、慢病毒等载体产品；②溶瘤疱疹病毒、溶瘤痘病毒等多种溶瘤病毒产品；③CAR-T、NK、干细胞等细胞治疗产品；④mRNA等核酸药物的技术研究、工艺开发和GMP生产服务，满足客户的Non-IND、IND、临床阶段、商业化阶段基因治疗载体制备需求，加快基因治疗药物的发现、药学研究、临床和商业化进程，推动基因治疗行业发展。以“赋能基因治疗，共守生命健康”为使命，基于近5000平方米的基因载体研发生产综合平台、超10000平方米的GMP生产平台，以及在建的77,000平方米的精准医疗产业基地，基于超过130项CDMO合作项目经验，超过10个服务客户IND成功批准经验，和元生物将坚持以客户为中心、以提供专业服务为己任，打造国际领先的基因和细胞治疗CXO集团企业，推动基因治疗行业发展，造福人类健康！