筚路蓝缕敲钟成，上下求索知路远。这是一档针对科创领域上市公司核心高管（包括但不限于董事长、创始人）的访谈节目。他们有哪些少为人知的传奇经历？公司上市前后，他们的心路历程有何变化？《对话科创家》与您一起探寻，以期远眺未来。
近年来，细胞基因治疗市场持续扩容，有望再次带富CXO卖水人。
3月22日，和元生物正式登陆科创板，成为基因治疗第一股。和元生物成立于2013年，是一家为基因治疗提供CRO和CDMO服务的企业。其中，面向基因治疗初创公司的CDMO业务是其发展主线。
2018年至2020年间，和元生物基因治疗CDMO业务收入占主营业务收入的比例分别为29.79%、39.51%和71.47%，呈逐年加速增长趋势。
根据公司于2022年3月21日披露的上市公告书，2020年和2021年，和元生物的营业收入分别为1.43亿元、2.55亿元，增幅为78.57%，扣非归母净利润分别为2666.67万元、4098.67万元，增幅为53.69%。
《科创板日报》记者近日对话和元生物董事长潘讴东，试图探寻这家基因治疗CDMO龙头企业未来的发展方向。
重点打造两大核心技术集群
弗若斯特沙利文分析数据显示，全球基因治疗市场规模快速扩大，2016年-2020年年复合增长率为153%，市场规模从5040万美元增长到20.8亿美元，预计到2025年将增至305.39亿美元。其中，中国市场预计到2025年将达到178.9亿元。
搭载基因治疗发展的快车，和元生物在这几年也加快了IPO步伐。自2013年成立以来，和元生物累计完成了近10次融资，投资机构包括张江科投、腾讯、正心谷资本、倚锋资本、晨兴创投等。仅在2020年一年内，就完成了4轮融资，累计融资金额超6亿元；在第四季度的C+轮融资即公司上市前的最后一次融资时，和元生物获得了腾讯亿元级的独家投资。
和元生物之所以受到多家知名机构青睐，也被业内人士认为与其拥有的核心技术不无关系。
据招股书披露，和元生物已经自主研发形成了基因治疗载体开发技术和基因治疗载体生产工艺及质控技术两大技术集群。
潘讴东对《科创板日报》记者表示，和元生物的两大核心技术集群能够针对性地突破基因治疗面临的病毒载体工艺开发、不同规模的工艺放大、大规模GMP生产和质量控制中面临的关键技术瓶颈，并通过与先进的GMP平台和完善的质量控制体系有效协同，完成符合FDA、NMPA等标准的IND申报服务，交付国际多中心临床试验样品。
“公司基于核心技术，已实现为若干客户提供用于其在美国、中国、澳洲开展基因治疗临床I&II期试验的样品生产服务。”潘讴东进一步指出。
谈及未来发展，潘讴东则表示，和元生物将以基因治疗载体的研发、改进、工业化生产技术提升为核心，进一步扩充两大技术集群内涵，强化自主知识产权技术保护体系，进一步优化商业模式，提高国际化产业整合能力，成为立足国内、辐射全球的基因治疗药物综合服务平台。
具体而言，在基因治疗载体开发技术方面，“我们将针对专利限制、病毒活性低、应用疾病领域受限等基础性问题，加强基因治疗载体的基础结构研究，特别对于靶向罕见病基因治疗的AAV病毒载体，扩展具备自主知识产权的AAV文库筛选，发现高靶向性、高容量病毒载体，”潘讴东说，同时公司还将开发新型非病毒基因治疗载体，如脂质体、外泌体等，以期拓展基因治疗的临床应用领域。
在基因治疗载体生产工艺及质控技术方面，和元生物则将以基因治疗载体药物的大规模GMP生产为目标，加大在细胞培养工艺、生产工艺放大、新型质控技术方面和原材料国产替代的研发投入。
募资扩产助力实力提升
有部分市场观点认为，虽然目前基因治疗市场增速较为确定，但国内CAR-T头部企业自建产线或限制CDMO市场空间。目前，和元生物营收规模和市场占有率亦尚未形成较大的市场影响力。
对此，潘讴东表示，由于基因治疗行业具有较高的技术壁垒、客户壁垒、GMP体系壁垒、资金壁垒等，国内从事基因治疗CDMO业务的大规模公司较少，和元生物的主要竞争对手包括药明康德（603259.SH）子公司无锡生基医药、金斯瑞生物科技（01548.HK）、博腾股份（300363.SZ）子公司博腾生物等。
2020年和元生物在国内市场占有率已经达到约7.65%（国内市场规模的计算口径为：中国企业在全球范围内执行订单产生的收入）。截至目前，累计合作CDMO项目超过100个，执行中CDMO项目超过50个。
相较同行，和元生物还在招股书中指出，公司核心技术在主要指标上整体与无锡生基医药持平，领先于金斯瑞生物科技、博腾生物等其他国内优秀的同行业公司；在部分指标上和项目执行经验方面已达到或较为接近Lonza、Oxford BioMedica、Catalent等国际领先基因治疗CDMO公司。
此外，结合目前产能及订单的承接能力，以及未来拟建设体系先进、产能领先的基因治疗药物综合开发生产基地，和元生物本次在科创板上市募集资金12亿元，其中10亿元计划用于和元智造精准医疗产业基地建设项目。
潘讴东告诉《科创板日报》记者，和元智造精准医疗产业基地规划33条生产线，其中一期11条生产线，二期22条生产线，“一期计划于2023年初投产，二期计划于 2025年初投产，2027年总项目达纲。项目建成后，GMP生产线将大幅扩充，将增加77000㎡GMP平台生产产能。”
关于头部企业自建产线的问题，潘讴东则表示，“国内头部CAR-T企业自建产线具有阶段性，此前国内没有专门服务于CAR-T企业的CDMO企业和产线，国内头部CAR-T企业只能自建产线。”
事实上，相比小分子和大分子制药，基因治疗由于复杂的技术机制、高门槛的工艺开发和大规模生产、严苛的法规监管要求、有限的产业化经验、差异化的适应症药物用量，因此更加依赖于CDMO服务；新药企业若自建生产线，将面临产能利用率低、设备灵活性不足等问题，且工艺的转移、验证将带来较高成本，因此客观上大幅提升了CDMO业务的稳定性和持续性。
潘讴东看来，技术门槛和产能需求是基因治疗企业选择CDMO的重要因素。