3月22日，和元生物技术(上海)股份有限公司(简称“和元生物”)正式登陆科创板，股票代码为“688238”。《经济参考报》记者注意到，和元生物凭借在基因治疗领域的多年积淀，取得了良好的成绩。此次上市，和元生物共发行1亿股，发行价格为13.23元/股，下一步和元生物将借力资本市场力量促进自身主业蓬勃发展。
商业模式运作成熟营业收入稳健增长
据招股书披露，和元生物是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO(合同研究组织)服务，以及为基因药物的研发提供IND-CMC药学研究、临床样品GMP(药品生产质量管理规范)生产等CDMO(合同定制研发生产)服务。2018年-2021年，和元生物的营业收入分别为4420.97万元、6291.45万元、14276.91万元和25494.91万元，其中2019年-2021年分别同比增长42.31%、126.93%和78.57%。
从业务类别来看，和元生物的主要收入来自基因治疗CRO和基因治疗CDMO，2018年至2021年1-6月，其基因治疗CRO的销售收入分别为2934.85万元、3608.52万元、3668.62万元和2386.47万元，分别占当期主营业务的67.71%、57.42%、25.78%和24.16%；基因治疗CDMO的销售收入分别为1291.17万元、2483.02万元、10171.35万元和7224.53万元，分别占当期主营业务收入的29.79%、39.51%、71.47%和73.13%。
凭借在基因治疗领域的多年积淀，和元生物积聚了包括深圳亦诺微、上海复诺健、康华生物等基因治疗新药企业。和元生物在报告期内实现了主营业务规模的快速增长，并通过自身发展及产业上下游联动，巩固公司行业地位，促进国内基因治疗产业的整体进步。截至目前，和元生物累计合作CDMO项目超过100个，执行中的CDMO项目超过50个，涉及质粒、慢病毒、腺相关病毒、溶瘤病毒药物的Pre-IND、Post-IND阶段，奠定了未来业务增长的坚实基础。
得益于“院校合作+基因治疗先导研究+基因治疗产业化”的商业模式，和元生物的营收规模稳健增长。一方面，和元生物通过服务科研院所，加强对基础科学、基因治疗先导研究发展趋势的追踪，保持自身技术的先进性；另一方面通过覆盖先导研究，从基因治疗的理论基础和转化源头出发，提升CRO/CDMO业务布局和技术研发、储备方向的精准性，同时关注市场动态和业务机会。此外，还通过提供载体大规模制备工艺开发和GMP生产服务，不断提高核心技术竞争力。
在上述商业模式下，和元生物在提供从基因治疗先导研究到药物商业化的服务上良好协同，技术研发基础不断巩固，市场竞争力持续提升。财务数据显示，2021年度和元生物的营业收入和扣非归母净利润分别为25494.91万元和4098.67万元，分别同比增长78.57%和53.69%。和元生物表示，公司将进一步优化商业模式，提高国际化产业整合能力，成为立足国内、辐射全球的基因治疗药物综合服务平台。
生产研发体系完善全力打造综合平台
通过多年的技术积累和沉淀，和元生物已构筑了企业技术壁垒。目前，和元生物拥有包括分子生物学平台、实验级病毒载体包装平台、细胞功能研究平台、SPF级动物实验平台、临床级基因治疗载体和细胞治疗工艺开发平台、质控技术研究平台在内的全面的技术平台，能够为和元生物从事多元化的CRO、CDMO服务提供了重要的技术研发支撑。2018年至2021年1-6月，和元生物所投入的研发费用金额分别为2026.77万元、2379.86万元、2198.26万元及844.05万元，占营业收入的比重分别45.84%、37.83%、15.40%及8.52%。
基于以上技术平台，和元生物目前形成了两大核心技术集群，即基因治疗载体开发技术和基因治疗载体生产工艺及质控技术。这两大核心技术集群，能够针对性地突破基因治疗面临的病毒载体工艺开发、不同规模的工艺放大、大规模GMP生产和质量控制中面临的关键技术瓶颈。
《经济参考报》记者发现，和元生物还拥有近1000平方米的基因治疗产品中试平台，近7000平方米的基因治疗产品GMP生产平台，GMP产能规模已达国外同类企业水平。借助“一次性工艺”优势，和元生物GMP生产平台可高灵活性地完成质粒、腺相关病毒、慢病毒等多种产品的共线生产；同时，和元生物建立了全流程无菌操作体系和符合国际GMP要求的QA体系，防止不同批次样品出现交叉污染，从而更加高效地推进客户的新药研发进程。
不仅如此，为应对快速增长的基因治疗CDMO市场需求，和元生物正在上海临港建设77000平方米的精准医疗产业基地，设计GMP生产线33条，反应器规模最大可达2000L.该基地将通过升级研发、生产和检测设备，配备数字化、信息化生产管理系统，进一步优化GMP生产质量管理体系，高效满足基因治疗药物多样化生产需求，持续提升服务能力。和元生物基于GMP生产平台、两大核心技术集群，为基因治疗领域的不同客户提供覆盖多种主流疗法、个性化的CRO、CDMO服务，持续成长为全面发展的基因治疗综合服务平台。
市场增长空间巨大募投助推主业发展
业内人士指出，基因治疗近年来引领了精准医学领域革命性的全球医疗变化之一。近年来，随着基础研究的进步和技术开发的突破、全球基因治疗发展的总体加快、国内生物医药产业投融资的日益发达，国内基因治疗产业得到政策支持力度日益提高。新阶段下，行业监管与产业发展相协同，给相关市场带来了巨大的增长空间。
2020年，上海市政府发布《关于推动生物医药产业园区特色化发展的实施方案》，提出重点建设以张江生物医药创新引领核心区为轴心的“1+5+X”生物医药产业空间布局；2021年，上海市政府发布《关于促进本市生物医药产业高质量发展的若干意见》，提出支持基因治疗、细胞治疗等高端生物制药，推广合同研发生产组织等新模式。上述产业支持政策的出台，提高了基因治疗在国内生物医药领域的战略性地位，为基因治疗行业的发展布局奠定了良好政策基础，为基因治疗CRO和CDMO行业加快发展创造了良好契机。
此次上市，和元生物主要募集资金用于和元智造精准医疗产业基地建设项目，拟建设体系先进、产能领先的基因治疗药物综合开发生产基地，项目投资总额为150000万元，实施主体为和元智造；项目一期计划于2023年初投产，二期计划于2025年初投产。
和元生物预计，项目建成后，公司GMP生产线将大幅扩充，车间生产设备及管理控制体系将全面升级，从而能够针对客户从临床前研究到临床试验各阶段的工艺开发、样品生产、大规模商业化生产的广泛需求，提供覆盖质粒、腺相关病毒、溶瘤病毒、CAR-T的领先技术工艺方案及GMP生产服务。和元生物称，该项目的顺利实施，有助于公司深化基因治疗领域的整体布局，大幅提高CDMO/CMO业务的研发创新水平和全面服务能力，从而进一步加强基因治疗综合服务平台优势。