中国“创新药一哥”炼成记
有点数·数字经济工作室原创
2018年冬天，百济神州站在了中国创新药最残酷的生死关口。
那一年，公司成立8年，却没有一款自研药上市，全年亏损约46亿元，数十亿资金持续砸进看不到尽头的临床试验；核心王牌产品泽布替尼，正卡在全球三期临床的关键节点，成败直接决定企业生死。
一边是海外巨头垄断全球抗癌药市场，一边是国内同行扎堆做低成本仿制药，百济神州偏要走最难的一条路：做面向全球的中国原研抗癌药，和世界顶级药企正面硬刚。
2019年11月，泽布替尼拿下美国FDA批文，成为首款完全由中国药企自主研发、在美国获批的抗癌新药，百济神州才真正撕开全球市场的一道口子。2025年以来，百济神州实现盈利，从年亏损一度达到百亿的深亏泥潭中涅槃重生，公司市值也站上国产创新药板块之巅。
站在国产创新药飞速发展的当下回望，百济神州不是一家普通药企，而是中国医药行业绕不开的标杆样本，作为国内首个三地上市的创新药企，其以一款新药打破了全球BTK抑制剂赛道的垄断格局。它的成败，早已不是一家企业的兴衰，而是中国医药产业能否实现自主突围的缩影。读懂百济神州，就读懂中国创新药十年逆袭史。
作为A股“创新药一哥”，百济神州的崛起之路有着怎样的故事？今天我们就来聊一聊。
一场漫长的研发赌局
百济神州的诞生，始于顶尖科学家的一次大胆跨界。
创始人王晓东，1963年出生，是细胞凋亡领域的顶尖科学家，同时拥有美国国家科学院院士、中国科学院外籍院士双重身份。在创立百济神州之前，他已在美国学术界站稳脚跟，拥有终身教职，深耕细胞凋亡研究数十年，积累了深厚的科研功底。2010年，王晓东正式辞去美国的职位，全职回国担任北京生命科学研究所所长，怀揣着“让中国做出全球顶级抗癌药”的初心，开始寻找志同道合的伙伴。
（图片来源网络：创始人王晓东发言照）
另一位创始人欧雷强（John V.Oyler），1968年出生，拥有麻省理工学院理学学士学位和斯坦福大学工商管理硕士学位，是一位经验丰富的连续创业者。他的职业生涯始于麦肯锡公司，之后先后创办多家企业，在医药市场和企业管理领域积累了丰富的经验。2005年至2009年，欧雷强担任药品开发外包公司BioDuro,LLC的总裁兼首席执行官，进一步深耕中国医药市场，对国内医药行业的痛点与机遇有着深刻的洞察。
两人在一次旧金山的聚会中相遇，围绕中国医药产业的未来展开深入交流，最终达成共识：中国不该只做仿制药的“世界工厂”，更能做出全球认可的顶级原研抗癌药。这份共识，成为百济神州诞生的初心。
2010年底，百济神州在北京中关村正式成立，取名“百济神州”，寓意“百创新药，济世惠民”。初创时期，国内资本市场对原研药领域普遍缺乏信心，没有主流机构愿意下注，甚至有投资机构直言“中国做不出原研药，投钱就是浪费”，但王晓东和欧雷强从未动摇。
死磕原研硬骨头
2010年前后，中国医药行业陷入“仿制药内卷”的困境。当时，国内绝大多数药企都专注于仿制药生产，因为仿制药研发周期短、成本低、风险小，投入后很快就能获得回报。而原研药研发周期长、投入大、失败率高，一款原研药从立项到上市，往往需要十年以上时间，投入数十亿资金，且大概率会失败，因此很少有药企愿意涉足。
与此同时，全球抗癌药市场被海外巨头垄断，一款进口抗癌药的价格往往高达数万元，很多癌症患者因无力承担费用，只能放弃治疗。其中，BTK抑制剂赛道尤为典型，当时全球仅有一种BTK抑制剂伊布替尼上市，价格昂贵且存在明显副作用，给患者带来了巨大的经济负担。
面对这样的行业现状，百济神州做出了一个关键抉择：放弃短期仿制药利润，锁定BTK抑制剂这一赛道，立志研发出比伊布替尼更优、更便宜的国产BTK抑制剂，让中国癌症患者用得起、用得上好药。这一抉择，意味着百济神州要放弃唾手可得的利润，投身于未知的原研领域，承担巨大的研发风险。
2012年，百济神州正式启动BTK抑制剂研发项目，代号“BGB-3111”，也就是后来的泽布替尼。当时，国内没有任何BTK抑制剂的研发经验，研发团队只能从零开始，一步步摸索。研发初期，团队面临着无数困难，仅化合物合成和筛选这一步，就耗费了大量的时间和精力。
为了找到最适合的化合物，研发团队没日没夜地工作，先后合成了近千个化合物，进行反复筛选和动物实验，筛选失败率高企。更难的是，国内CRO企业对这个项目普遍不看好，要么拒绝合作，要么报出天价合作费用。
无奈之下，百济神州只能依靠自身力量，组建专属研发团队，攻克一个又一个技术难关。为了加快研发进度，在当时中国药政改革尚未启动、新药临床试验审批周期长的背景下，研发团队决定将首个人体临床试验放在澳大利亚开展，只为争分夺秒推进项目，这也成为泽布替尼研发过程中的一个关键决策。
研发的艰难，也让资金压力日益凸显。2014年，百济神州迎来首轮融资，金额7500万美元。这笔融资，全靠王晓东和欧雷强的个人人脉，最终由高瓴资本领投，中信产业基金等机构参投，虽然有机构入局，但当时国内主流投资机构仍对原研药领域持观望态度，并未大规模参与。
2015年，泽布替尼迎来首次全球亮相。在当年的美国血液学会（ASH）年会上，澳大利亚Peter MacCallum癌症中心负责人之一Constantine Tam博士公布了泽布替尼的一期临床试验结果，明确指出其耐受性良好，能高度有效治疗华氏巨球蛋白血症，在循环或淋巴结淋巴细胞中实现完全而持久的BTK抑制效果。这一结果，让百济神州的BTK抑制剂正式进入全球视野，也让研发团队看到了希望。
连年巨亏成为“烧钱一哥”
原研药的研发是一场“持久战”，考验的不仅是技术实力，更是资金实力和坚持下去的勇气。从2016年开始，百济神州进入了持续高投入阶段，一边推进泽布替尼等产品的临床试验，一边拓展研发管线，亏损成为常态，但王晓东和欧雷强始终坚守初心，从未动摇。
为了支撑研发投入，百济神州开启了资本市场的融资之路。
2016年，百济神州登陆纳斯达克；2018年于港交所上市；2021年12月15日，成功登陆科创板，成为国内首个实现三地上市的生物医药企业。梳理历次募资与私募融资数据，截至2024年，企业累计融资约537亿元，海量资金几乎全部倾注于原研药研发。
持续的高投入，带来的是连续多年的巨亏。2017年至2024年，百济神州连续8年亏损，累计亏损超590亿元，被市场称作创新药领域的“烧钱一哥”。期间，质疑声从未停止，有投资者质疑其商业模式不可持续，有行业人士认为这样的投入难以收回成本，但百济神州始终没有放弃，近年每年研发投入均超过50亿元，管线布局不断拓展，逐步形成覆盖血液瘤、实体瘤的20余款原研药管线。
坚守终有回报，泽布替尼的研发终于迎来了突破性进展。2019年11月，百济神州正式对外宣布，泽布替尼获得美国FDA批准上市，成为中国首个自主研发、在美国获批的抗癌原研药，打破了“中国药只进不出”的历史，也让中国创新药第一次真正登上全球舞台。当时，泽布替尼在美国的定价为30天疗程12935美元，与跨国药企同类明星药伊布替尼完全一致，彰显了中国原研药的实力。
更值得一提的是，在FDA核查中国临床试验基地时，北京大学肿瘤医院和河南省肿瘤医院作为百济神州的临床试验中心，顺利通过核查，FDA给出了“零缺陷”的评价，这一评价打破了海外对中国药物临床试验的固有看法，为中国药企走向全球奠定了基础。
硬刚全球巨头实现弯道超车
BTK抑制剂是治疗淋巴瘤的核心靶向药，全球市场长期被强生与艾伯维联合推出的伊布替尼垄断，这款药物曾长期霸占全球百亿级市场，是全球抗癌药领域的重磅产品。百济神州研发的泽布替尼，从诞生之初，就直面行业巨头的竞争。
泽布替尼在美国获批上市后，百济神州快速布局全球市场。2023年，泽布替尼迎来决定性里程碑：在与伊布替尼的头对头Ⅲ期临床试验中，泽布替尼在疗效、安全性上全面占优，在华氏巨球蛋白血症、复发/难治型慢性淋巴细胞白血病研究中，展现出更优的缓解率与更低的毒副作用。这场硬碰硬的较量，直接奠定了泽布替尼的全球市场地位。
依托更优的临床效果与差异化优势，泽布替尼海外市场快速放量。截至2023年，其在美国市场市占率持续提升；2025年，泽布替尼全球市占率跃居全球首位。截至2025年底，该产品已在全球75个以上国家和地区获批上市，覆盖多项血液肿瘤适应症，2025年全年全球营收达280.67亿元，占百济神州主要营收，成为企业盈利支柱。
凭借泽布替尼的成功，百济神州彻底扭转了亏损局面，商业化能力全面释放。伴随多款自研新药陆续获批上市，企业营收结构持续优化，逐步摆脱“单药依赖”，多条管线实现商业化落地。
从亏损百亿到全面盈利
长期的巨额投入，最终换来了商业化的回报。随着核心产品放量、管线持续兑现，百济神州结束了连年亏损的困境，迎来盈亏拐点。
2025年，百济神州实现首次全年盈利，净利润达14.61亿元；2026年一季度，盈利持续增长，实现净利润16.08亿元，同比扭亏为盈，至此，百济神州已连续4个季度实现盈利，标志着其正式进入盈利周期，“烧钱一哥”的标签被彻底改写。
截至6月2日，百济神州科创板市值3404亿元，港股市值2438亿港元，稳居国内创新药企业首位，成为中国创新药行业的标杆企业。从2010年的初创企业，到如今的全球知名创新药企，百济神州用16年时间，实现了从0到千亿市值的跨越。
百济神州的突围之路，也是中国创新药行业的缩影。过去十年，国内医药行业从仿制药为主，全面转向原研创新，大批药企扎根抗癌、自免、代谢等赛道，直面全球巨头竞争。百济神州的成功证明：中国药企可以做出比肩全球一流水平的原研药，能够通过自主创新，抢占全球高端医药市场。
如今的百济神州，早已不是当年那个靠融资续命的初创企业。手握多款重磅自研新药，布局全球主要医药市场，构建起研发、临床、商业化全链条能力。
写在最后……
回望2018 年寒冬，企业深陷研发困境，仍坚守新药创新初心；历经多年深耕，如今依托落地产品与亮眼业绩，交出一份中国创新药的优异答卷。
全球医药行业竞争日趋白热化，跨国药企不断挤占市场空间，百济神州的破局之路，也给国内生物医药产业点明发展路径：
坚守长期研发理念，打磨自研核心技术，从容迎战国际化竞争，方能推动国内医药产业走向自主自强。
当然，百济神州高增长背后也面临很多挑战，比如产品单一、价格战、海外推进慢、政策变化等。
百济神州的核心估值逻辑并不依托盈利落地，而是依靠业绩高速增长，这份高增长背后暗藏不少隐忧，其中，产品结构单一便是最突出的隐患。占比七成营收的泽布替尼，受到强生、艾伯维、阿斯利康等海外竞品的降价围堵，营收增速放缓的趋势已经愈发清晰。
百济神州过去的路充满坎坷，未来也并非坦途，企业如何持续向前，仍需时间的检验。