北京时间2024年8月7日——百济神州有限公司（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤治疗创新公司，今日公布2024年第二季度财务业绩以及业务进展，加强公司未来的全球增长。
我们在第二季度取得了卓越的财务业绩表现，同时也迎来了发展的转折点。凭借全球收入的快速增长和持续的财务管理，百济神州已在非美国通用会计准则（GAAP）下实现经营利润盈利。作为全球领先的肿瘤治疗创新公司，我们在达成这一里程碑后将继续巩固自身的差异化战略能力。在美国所有已获批适应症中，百悦泽?正在逐步成为新增患者首选的布鲁顿氏酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）类药物，这突显出了这款优质疗法的临床有效性和安全性数据的优势，同时百悦泽?也是唯一一款在头对头试验中对比伊布替尼取得优效性的BTKi。作为业内规模最大的肿瘤研究团队之一，我们在血液学领域确立了领先地位，同时正在努力拓展至其他高发癌症领域。随着我们的业务在美国新泽西州和瑞士等成熟生物制药中心不断发展，我们将有机会让我们的创新药物惠及更多患者。
（单位为千美元）
*关于公司使用非GAAP财务指标的说明，请参阅本新闻稿“非美国公认会计原则（GAAP）财务指标的使用”部分；关于每项非GAAP财务指标与最可比GAAP指标的调节，请参阅本新闻稿末尾的表格。
百悦泽?（泽布替尼）
2024年第二季度，百悦泽?在美国的销售额达4.79亿美元，同比增长114%，其中超过60%的季度环比需求增长来自于在慢性淋巴细胞白血病（CLL）适应症中使用的扩大，同时该产品在CLL新增患者的市场份额继续提升；2024年第二季度，百悦泽?在欧洲的销售额达8,100万美元，同比增长209%，主要得益于所有主要市场的市场份额均有所增加，包括德国、意大利、西班牙、法国和英国。
在2024年欧洲血液学协会（EHA）年会上，通过口头报告展示了3期SEQUOIA试验中D组所评价的百悦泽?联合维奈克拉用于治疗携带17p缺失和/或TP53突变的高危CLL和/或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）初治（TN）患者的数据；初步数据显示，在65例有效性可评价患者中，总缓解率为100%，完全缓解（CR）加CR伴造血功能不完全恢复（CRi）率为48%。
在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会和EHA年会上，展示了百悦泽?的新分析：在治疗CLL/SLL中，与其他BTKi（包括阿可替尼和伊布替尼）相比，百悦泽?的无进展生存期和缓解率均有所提高，且降压药的使用率较低。
百泽安?（替雷利珠单抗）
2024年第二季度，百泽安?销售额达1.58亿美元，同比增长6%。
在ASCO年会上，展示了3期RATIONALE-306研究中评估百泽安?联合化疗治疗晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）患者的新数据。
从美国食品药品监督管理局（FDA）处获悉，由于临床研究中心检查的时间推迟，FDA延迟批准替雷利珠单抗用于不可切除的复发性、局部晚期或转移性ESCC患者一线治疗的申请，根据《处方药使用者付费法案》（PDUFA），原定对该项申请作出决议的时间为2024年7月。
血液学
Sonrotoclax（BCL2抑制剂）
迄今为止，整个项目已入组超过1,000例患者。
针对R/R套细胞淋巴瘤（MCL）的全球潜在注册性2期试验已完成入组，针对华氏巨球蛋白血症（WM）全球潜在注册性2期试验、复发/难治性（R/R）CLL的中国潜在注册性2期试验以及sonrotoclax联合百悦泽?用于TN CLL的全球3期试验CELESTIAL继续入组患者。
在2024年EHA年会上，公布了与百悦泽?联用治疗R/R CLL/SLL和R/R MCL的1期研究数据，展示出深度、持久的缓解和可耐受的安全性特征；以及作为单药治疗R/R WM、与阿扎胞苷联用治疗TN和R/R急性髓系白血病，以及与地塞米松联用治疗携带t（11; 14）突变的R/R多发性骨髓瘤的1期研究数据结果，均取得令人鼓舞的缓解率、持久的缓解和可控的安全性特征。
获得FDA授予的快速通道资格，用于治疗R/R WM。
用于R/R CLL 和 R/R MCL 的 3 期研究预计将于 2024 年第四季度或 2025 年第一季度入组首例受试者。
BGB-16673（BTK CDAC）
迄今为止，整个项目已入组超过300例患者；用于治疗R/R MCL和R/R CLL的潜在注册可用扩展队列继续入组患者。
在2024年EHA年会上，展示了在治疗R/R CLL/SLL患者中良好的初步有效性和安全性数据；预计3 期研究将于 2024 年第四季度或 2025 年第一季度入组首例受试者。
实体瘤
肺癌
替雷利珠单抗与BGB-A445（抗OX40抗体）、LBL-007（抗LAG-3抗体）和BGB-15025（HPK1抑制剂）联用治疗肺癌的多个随机队列预计将于2024年内进行数据读出。
BGB-C354（B7H3 ADC）：公司首款自主研发的ADC，已启动剂量递增研究。
BGB-R046 （IL-15前体药物）：已启动剂量递增研究；这是一种细胞因子前体药物，将在肿瘤微环境中利用蛋白酶切割释放出活性成分IL-15，并通过促进T细胞和自然杀伤细胞（NK）扩增来激发抗肿瘤活性。
泛KRAS抑制剂、MTA协同PRMT5抑制剂及EGFR CDAC靶向蛋白降解剂有望在2024年下半年进入临床开发阶段。
乳腺癌和妇科癌症
BGB-43395（CDK4抑制剂）：单药治疗组以及与氟维司群和来曲唑的联合治疗组继续在预期有效剂量范围内进行剂量递增，未观察到剂量限制性毒性；至今已入组超过60例患者；有望在2024年第四季度公布1期试验的首次数据读出结果。
BG-68501（CDK2抑制剂）和BG-C9074（B7H4 ADC）：继续进行单药治疗剂量递增研究，药代动力学特征符合预期，未观察到剂量限制性毒性。
胃肠癌
替雷利珠单抗与LBL-007（抗LAG-3抗体）联用治疗ESCC的队列将于2024年内进行数据读出。
中国国家药品监督管理局（NMPA）受理了泽尼达妥单抗用于胆道癌二线治疗的新药上市许可申请（BLA）。
CEA ADC、FGFR2b ADC和GPC3x4-1BB双特异性抗体有望在2024年下半年进入临床开发阶段。
免疫治疗和炎症
启动了BGB-45035（IRAK4 CDAC）的临床开发，该药物有潜力诱导更深、更快的IRAK4降解，并比其他同类药物具有更强的细胞因子抑制作用；这是公司在自有CDAC平台上研发的第二款靶向降解剂。
位于美国新泽西州霍普韦尔普林斯顿西部创新园区的旗舰生物药生产基地和临床研发中心已启用，该基地拥有占地40万平方英尺（约3.7万平方米）的专属生产空间。
宣布计划将公司注册地从开曼群岛迁址至瑞士巴塞尔，从而使公司能够在全球生物制药中心进一步扎根，并持续执行全球发展战略，为全球更多患者提供创新药物。迁址尚须经股东批准。
总收入：截至2024年6月30日止三个月内，总收入达9.29亿美元，2023年同期为5.95亿美元，主要得益于百悦泽?在美国和欧洲的销售额分别同比增长114%和209%。
产品收入：截至2024年6月30日止三个月内，产品收入为9.21亿美元，相比2023年同期的5.54亿美元增长66%。产品收入增加的原因主要得益于百悦泽?的销售额增加。截至2024年6月30日止三个月内，美国是公司最大的市场，产品收入达4.79亿美元，去年同期为2.24亿美元。除百悦泽?产品收入增长之外，从安进获得授权许可的产品在中国的销售和百泽安?的销售也对产品收入产生积极影响。
毛利率：2024年第二季度毛利占全球产品收入的85%；相比较，去年同期为83%。毛利率增长主要是由于与产品组合中的其他产品相比，百悦泽?在全球销售中占比更高。
经营费用：
下表分别概述2024年第二季度和2023年第二季度的经营费用：
下表分别概述2024年上半年和2023年上半年的经营费用：
研发费用：2024年第二季度，GAAP和经调整研发费用均同比增长，主要因为临床前项目推进至临床、早期临床项目推进至后期发展阶段。2024年第二季度，与在研项目授权引进资产相关的预付款和里程碑付款总额为1,200万美元，去年同期为零。
销售及管理（SG A）费用：2024年第二季度，GAAP和经调整SG A费用均同比增长，主要是由于对百悦泽?在全球商业化上市的持续投入，尤其是在美国和欧洲。2024年第二季度，SG A费用占产品收入的48%；相比较，该比值去年同期为71%。
经营利润（亏损）：2024年第二季度，GAAP经营亏损同比下降66%。而按经调整数据计算，我们已实现盈利，经调整经营利润达4,800万美元。GAAP经营亏损下降和经调整经营利润转正是公司关键战略目标，该目标的达成是我们付出巨大努力推动增长并审慎投入的结果。
GAAP净亏损：在截至2024年6月30日止的季度中，GAAP净亏损与去年同期相比有所改善，主要因为产品收入增长和费用管理举措提升了经营杠杆效益。
在截至2024年6月30日止的季度中，每股普通股净亏损为0.09美元，每股美国存托股份（ADS）净亏损为1.15美元；去年同期每股普通股净亏损为0.28美元，每股ADS净亏损为3.64美元。
经营活动所用现金：在截至2024年6月30日止的季度中，经营活动所用现金为9,600万美元，去年同期为2.94亿美元，主要由于经营杠杆效益的提升。
关于公司2024年第二季度财务报表的更多详细信息，请参阅百济神州向美国证券交易委员会提交的2024年第二季度报告10-Q表格。
简明合并损益表（美国公认会计原则）
（除普通股数量、ADS数量、每股普通股和每股ADS数据外，其余单位均为千美元）
简明合并资产负债表摘要数据（美国公认会计原则）
（单位为千美元）
关于使用非美国公认会计原则（GAAP）财务指标的说明
百济神州提供某些非GAAP财务指标，包括经调整经营费用和经调整经营亏损以及某些其他非GAAP利润表项目，其中每项都已根据美国GAAP进行了调整。这些非GAAP指标旨在提供更多有关公司经营业绩的信息。根据美国GAAP进行的调整（如适用）扣除了非现金项目，例如股权激励费用、折旧和摊销等。当某些其他特殊项目或重大事件在报告期间所发生金额较大时，也可能定期被纳入到非GAAP调整中。百济神州有一套既定的非GAAP政策，用于确定哪些费用将被排除在非GAAP财务指标之外，以及使用此类指标的相关政策、控制以及审批。公司相信，把这些非GAAP财务指标与美国GAAP数据相结合进行考虑，可以加深对百济神州经营业绩的整体理解。纳入非GAAP财务指标的目的是为了让投资者更全面地了解公司的历史和预期财务业绩和趋势，以便于对不同报告期内数据和预测信息进行比较。同时，这些非GAAP财务指标也是百济神州管理层用于规划和预测以及衡量公司业绩的指标之一。这些非GAAP财务指标应被视为对美国GAAP财务指标的补充，而不是作为替代或认为优于美国GAAP的财务指标。百济神州使用的非GAAP财务指标可能与其他公司使用的非GAAP财务指标计算方式不同，因此可能不具有可比性。
选定GAAP指标与非GAAP指标的调节
（除每股数据外，其余单位均为千美元）
（未经审计）
