全球3期RATIONALE 302试验结果显示，相比化疗，替雷利珠单抗延长了既往接受过系统治疗患者的生存期
此次获批标志着替雷利珠单抗在美国获批首个适应症
北京时间2024年3月15日——百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤创新公司，今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准替雷利珠单抗（中文商品名：百泽安?；英文商品名：TEVIMBRA?）作为单药治疗既往接受过系统化疗（不含PD-1/L1抑制剂）后不可切除或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）的成人患者。替雷利珠单抗预计将于2024年下半年在美国上市。
百济神州实体肿瘤首席医学官Mark Lanasa医学博士表示：
FDA今日批准替雷利珠单抗用于治疗既往接受过化疗的ESCC患者，同时正在审评该药物作为ESCC一线治疗的上市许可申请（BLA），这标志着我们朝着将该治疗方案带给全球更多患者的目标又迈进了重要的一步。作为百济神州免疫肿瘤生物平台研发的第一款候选药物，以及在美国获批的第二款药物，替雷利珠单抗将成为公司实体肿瘤开发项目的重要支柱产品。目前替雷利珠单抗已在全球30多个国家和地区开展了超过17项注册性临床试验。
此次批准基于RATIONALE 302试验结果，该试验在意向性治疗（ITT）人群中达到了主要终点。与化疗相比，替雷利珠单抗展现了具有统计学显著性和临床意义的生存获益。在ITT人群中，替雷利珠单抗组的中位总生存期（OS）为8.6个月（95% CI：7.5，10.4），而化疗组为6.3个月（95% CI：5.3，7.0）（p=0.0001；风险比[HR]=0.70 [95% CI：0.57，0.85]）。替雷利珠单抗的安全性特征优于化疗。i 替雷利珠单抗最常见（≥20%）的不良反应（包括实验室检查结果异常）为葡萄糖升高、血红蛋白降低、淋巴细胞降低、钠降低、白蛋白降低、碱性磷酸酶升高、贫血、疲劳、谷草转氨酶升高、肌肉骨骼疼痛、体重降低、谷丙转氨酶升高和咳嗽。
南加州大学凯克医学院诺里斯综合癌症中心癌症主任医师、肿瘤内科胃肠肿瘤科主任、临床医学副教授Syma Iqbal医学博士表示：
ESCC是食管癌最常见的亚型，确诊罹患晚期或转移性ESCC的患者在接受初始治疗后经常会发生疾病进展，亟需新的治疗选择。RATIONAL 302试验显示，替雷利珠单抗在既往经治的ESCC患者中，已展示出具有临床意义的生存获益，有望成为这些患者的一项重要的治疗新选择。
替雷利珠单抗已于2023年获得欧盟委员会批准，用于治疗既往接受过化疗的晚期或转移性ESCC患者。2024年2月，替雷利珠单抗获得欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）积极意见，建议批准其用于治疗三项非小细胞肺癌适应症。
FDA目前也正在对替雷利珠单抗用于不可切除、复发性、局部晚期或转移性ESCC患者一线治疗，以及用于治疗局部晚期不可切除或转移性的胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌患者的新药上市许可申请（BLA）进行审评。预计FDA对这两项BLA做出决议的时间分别为2024年7月和12月。
百济神州已开展超过17项替雷利珠单抗的潜在注册性临床试验，其中已有11项3期随机试验和4项2期试验取得积极结果。这些试验结果表明，替雷利珠单抗作为单药治疗，或与其他药物联用，有为多种癌症类型的数十万例患者带来安全的、具有临床意义的生存获益和生活质量改善的潜力，且很多情况下，无论患者的PD-(L)1表达状态如何均可获益。截至目前，全球已有超过90万例患者接受了替雷利珠单抗的治疗。
关于RATIONALE 302试验
RATIONALE 302是一项全球、随机、开放性的3期研究（NCT03430843），该试验旨在比较替雷利珠单抗单药和研究者选择的化疗在不可切除、局部晚期或转移性ESCC患者二线治疗时的有效性和安全性。该研究随机入组了来自欧洲、亚洲和北美洲11个国家共132个研究中心的512例患者。
关于食管鳞状细胞癌（ESCC）
在全球范围内，食管癌（EC）是癌症相关死亡的第六大常见原因，其中ESCC是最常见的组织学亚型，占EC病例数的近90%。ii预计2040年将有957,000例新发EC病例，比2020年增加近60%，这表明需要更多有效的治疗方法。ii EC是一种进展迅速的致命性疾病，超过2/3的患者在诊断时就已是晚期或已发生转移，对于发生远端转移的患者，预期的五年生存率低于6%。iii
关于百泽安?（替雷利珠单抗）
替雷利珠单抗（中文商品名：百泽安?，英文商品名：TEVIMBRA?）是一款经特殊设计的人源化IgG4抗PD-1单克隆抗体，对PD-1具有高亲和力和结合特异性，设计目的旨在最大限度地减少与巨噬细胞中的Fcγ受体结合，帮助人体免疫细胞识别并杀伤肿瘤细胞。
关于百济神州
百济神州是一家全球肿瘤创新公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物。通过强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线和产品组合，致力于为全球更多患者全面提升药物可及性和可负担性。在全球五大洲，我们有超过10,000人的团队，并在中国北京、美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔设立了主要办事处。