来源 :和讯网2022-01-20
百济神州(06160)公布，中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)已受理其BTK抑制剂百悦泽(泽布替尼)用于治疗华氏巨球蛋白血症(WM)成人患者的新适应症上市申请(sNDA)。
此次sNDA申请基于ASPEN试验数据，这是一项随机、开放标签、多中心的3期临床试验(NCT03053400)，对比了百悦泽与伊布替尼用于治疗复发╱难治性(R/R)或初治(TN)WM患者的数据。
经独立审查委员会(IRC)根据第六届华氏巨球蛋白血症国际研讨会(IWWM-6)修订版缓解标準(Treon 2015)评估，百悦泽治疗组在总体意向性治疗(ITT)人群中的完全缓解(CR)和非常好的部分缓解(VGPR)率的综合为28%(95% CI：20, 38)，而伊布替尼组为19%(95% CI：12, 28)。尽管两组资料的差异未达到统计学显著性(p=0.09)，但百悦泽?展现了更高的VGPR率数据，且缓解品质呈现出改善趋势。
在ASPEN试验中，与伊布替尼相比，百悦泽取得了更具优势的安全性数据，特定不良事件的发生率较更低，包括房颤╱房扑(2% vs. 15%)和大出血(6% vs. 9%)。在101例接受百悦泽?治疗的WM患者中，4%的患者因不良事件而终止治疗，14%的患者因不良事件降低用药剂量。