chaguwang.cn-查股网.中国
查股网.CN
康希诺(688185)内幕信息消息披露
 
个股最新内幕信息查询:    
 

康希诺合作的眼科“广谱”AAV疗法1/2期临床数据积极,国内进展加速

http://www.chaguwang.cn  2023-04-18  康希诺内幕信息

来源 :医麦客2023-04-18

  2023年4月18日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日,Ocugen公布了其在研基因疗法OCU400治疗与NR2E3和红细胞色素蛋白(RHO)突变相关的视网膜色素变性(RP)以及CEP290基因突变的Leber先天性黑蒙症(LCA)的1/2期临床试验数据,这些初步结果表明了OCU400具有治疗RP和LCA的潜力。

  

  OCU400是一款AAV基因疗法,由视网膜核激素受体(NHRs)基因NR2E3的功能性拷贝组成,利用AAV载体递送至视网膜靶细胞中,NR2E3在视网膜内的表达可能有助于重塑视网膜稳态,潜在地稳定细胞并挽救感光器变性,具有恢复一系列遗传性视网膜疾病的视网膜完整性和功能的潜力。在临床前小鼠模型中,OCU400显示出了广谱的治疗益处以及治疗不可知突变的潜力。据其公司David Birch博士称,有望改善超过175个基因突变导致的视网膜疾病。

  在这项1/2期临床试验中,共招募了18名RP受试者(10名处于剂量递增阶段,8名处于扩展阶段),后续又纳入了具有CEP290基因突变的LCA患者和具有NR2E3、RHO和CEP290突变的儿科患者。在可评估的7名患者中,100%显示出了多亮度移动测试(MLMT)数值的改善,有71.4%(5/7)接受OCU400治疗的患者在活动度测试中较基线提高了至少1勒克斯水平,在9个月的随访中,低剂量队列中66.7%(2/3)的患者在活动度测试中较基线提高了至少2勒克斯水平。

  

  “1/2期临床试验的早期结果令人鼓舞,并支持基因疗法改变治疗范式,以解决RP和LCA患者未满足的医疗需求,”Ocugen首席科学官兼研究、开发和医学负责人Arun Upadhyay博士说。“凭借这种有利的安全性和疗效信号,我们非常渴望看到长期数据,并可能在美国和欧盟启动3期试验。”

  据悉,康希诺生物曾与Ocugen公司就OCU400达成战略合作,康希诺生物将为OCU400提供全套CMC开发以及临床材料。同时,康希诺生物拥有为Ocugen提供商业化生产的权利。此外,根据合作协议,Ocugen独家授予康希诺生物在大中华地区进行商业化拓展的权利。

  另外,Ocugen还开发了AAV基因疗法OCU410和OCU410ST,其中OCU410是利用AAV递送RORA基因到视网膜细胞,用于治疗干性年龄相关性黄斑变性(Dry AMD)。OCU410ST是利用与OCU410相同技术开发的一款AAV基因疗法,计划在2023年提交治疗Stargardt病的IND申请。

  国内眼科AAV疗法近期进展

  eMedClub

  眼科疾病AVV疗法一直以来比较火热,近期国内的眼科AAV基因疗法也取得了颇多进展。

  2023年4月,纽福斯基因疗法NFS-02眼用注射液获得临床试验默示许可,适应症为Leber遗传性视神经病变(G3460A),此前该药物曾在美国获批临床。NFS-02是一种重组腺相关病毒血清型2载体(rAAV2)基因疗法,通过单次玻璃体内注射将基因递送至受损的视神经节细胞,促使视神经节细胞恢复活力与视功能。同样在4月,纽福斯的核心产品NR082在美国的临床试验完成多个研究中心启动,并已开始进行患者筛选。

  2023年3月,嘉因生物的"EXG102-031眼用注射液"临床试验申请获得受理,用于治疗湿性年龄相关的黄斑变性(wAMD),此前其IND已获得美国FDA批准。

  2023年3月,星眸生物在中国科学技术大学附属第一医院(安徽省立医院)顺利完成首例受试者入组及给药。其研发的XMVA09是国内首个治疗玻璃体注射(IVT)感染视网膜色素上皮细胞(RPE)的wAMD的基因治疗产品,又有双抗加持,通过靶向血管内皮生长因子(VEGF)和血管生成素-2(ANG-2)双靶点,能够提高药物疗效及增加患者覆盖面。

  2023年2月,北京中因科技完成了ZVS101e注射液1/2期临床试验首例受试者入组及给药,这是全球范围内针对结晶样视网膜变性(BCD)启动的首个注册性基因治疗临床试验。ZVS101e可通过视网膜下给药,利用重组AAV载体递送,在细胞中特异性表达CYP4V2蛋白,从而对BCD患者的视网膜功能起到有效治疗作用。

  同月,安龙生物首个自主研发的“AL-001眼用注射液”、方拓生物的AAV基因药物“FT-003注射液”、辉大生物的“HG004眼用注射液”的IND均获得CDE受理。

  2023年1月,朗信生物宣布其用于治疗wAMD的AAV基因治疗产品LX102的IIT研究的首剂量组完成了1年随访,所有受试者均实现了一次给药后零挽救治疗。

  2023年1月,锦篮基因的“GC301腺相关病毒注射液”的临床试验申请获得IND受理,这次是该产品新适应症的临床试验申请,此前其已获批开展治疗早发型庞贝病(IOPD)的临床试验。

  总结

  eMedClub

  眼科AAV基因疗法近年来颇有百花齐放的势头,国内最快已推进3期,想必不久的将来,眼科AAV基因疗法也将获批上市,给眼科疾病带来“颠覆式”新选择。

  参考资料:

  1.https://ocugen.com/

  2.CDE官网

有问题请联系 767871486@qq.com 商务合作广告联系 QQ:767871486
www.chaguwang.cn 查股网