来源 :北青网2022-07-21
7月21日，君实生物宣布，公司自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗用于治疗鼻咽癌（NPC）获得欧盟委员会（EC）授予的孤儿药资格认定，该决定基于欧洲药品管理局（EMA）的赞成意见。
截至目前，特瑞普利单抗已累计获得欧盟和美国药品监管机构授予的6项孤儿药资格认定，涉及黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、软组织肉瘤、食管癌和小细胞肺癌治疗领域。
君实生物首席医学官Patricia Keegan博士表示，继美国FDA授予突破性疗法和孤儿药资格认定之后，欧盟委员会也对特瑞普利单抗用于治疗鼻咽癌授予孤儿药资格认定。鼻咽癌是一种侵袭性极强的恶性肿瘤，因其亚洲区域高发的特点，欧美国家在鼻咽癌创新疗法开发方面较为缓慢。尽管新兴的肿瘤免疫疗法已在多个瘤种当中取得了确证性的疗效，但尚未有任何免疫检查点抑制剂在欧美获批用于鼻咽癌的治疗。
根据欧盟委员会的定义，孤儿药被用于诊断、预防或治疗那些危及生命或者非常严重的疾病，并且患者比例不超过欧盟人口总数万分之五。欧盟《孤儿药法规》确立了孤儿药资格认定的集中审批程序，并为孤儿药的研发和上市制定了激励措施。获得孤儿药资格认定后，君实生物可从多项激励措施中获益。
在鼻咽癌治疗领域，君实生物已完成两项关键注册临床试验JUPITER-02和POLARIS-02，贯穿了复发/转移性鼻咽癌的一线至后线治疗。基于上述两项研究结果，特瑞普利单抗陆续受到中国和海外药品监管机构认可。2021年，特瑞普利单抗的两项鼻咽癌新适应症获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，成为全球首个获批鼻咽癌治疗的免疫检查点抑制剂。美国食品药品监督管理局（FDA）也针对其鼻咽癌适应症授予2项突破性疗法认定和1项孤儿药资格认定，并于近期受理了该药物重新提交的生物制品许可申请。