来源 :迈威生物2025-09-19
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迈威生物（688062.SH），一家全产业链布局的生物制药公司，宣布其投资孵化公司思努赛生物的核心管线 α-突触核蛋白（α-synuclein）靶向 PET 示踪剂——18F-FD4（研发代号：SST001）获得迈克尔· J ·福克斯基金会（Michael J. Fox Foundation, MJFF）384 万美元基金资助，用于加速项目在美国开展的 IND 申报及后续临床研究。基于临床前及研究者发起试验（Investigator-Initiated Trials，IIT）的研究结果，18F-FD4 PET 示踪剂有望成为全球首个（First-in-Class）针对帕金森病（PD）、多系统萎缩（MSA）和快速眼动睡眠行为障碍（RBD）的α-syn 靶向 PET 示踪剂。
18F-FD4 是由思努赛生物研发团队依托中国科学院生物与化学交叉研究中心深厚的科研基础，自主开发的一款靶向病理α-突触核蛋白的放射性 PET 示踪剂，具备高亲和力和高度特异性。
α-突触核蛋白病（α-synucleinopathies）是一类以α-突触核蛋白异常聚集和沉积为共同病理特征的神经退行性疾病，主要包括帕金森病（PD）、多系统萎缩（MSA）和路易体痴呆（DLB）。在这些疾病中，α-syn 错误折叠形成可传播的病理聚集体，沉积于神经元或胶质细胞内，导致细胞功能障碍与死亡，从而引起一系列运动、认知或自主神经系统症状。研究表明，α-syn 的病理改变可早于临床症状 10 至 20 年发生，且随着疾病进展不断扩散至不同脑区。目前，此类疾病临床诊断主要依赖症状表现，尤其以运动症状为主要依据，在疾病早期和不同α-突触核蛋白病之间的区分仍面临巨大挑战。患者误诊率高，确诊时往往已处于疾病晚期，错过了最佳干预窗口，且无法定量检测疾病进展。因此，开发能在人体中实时、定量、特异性成像α-syn 的分子示踪剂，有望突破当前精准诊断与疾病监测的瓶颈，为疾病修饰疗法在该领域的开发带来颠覆性机遇。
临床前研究及研究者发起试验（IIT）结果显示，18F-FD4 能够顺利透过血脑屏障，在脑内提供清晰稳定的成像窗口的同时快速清除，具备良好的成像特性与安全性。目前已在华山医院完成数十例病人的 IIT 研究，在 PD、MSA-C 和 MSA-P 患者病理脑区获得高信噪比信号，可有效区分以上疾病并在随访研究中有效反映疾病进程。目前，全球尚无该领域相关分子示踪剂获批上市，18F-FD4 凭借其高特异性，有望成为该类疾病早期诊断、疗效评估与疾病监测的关键工具，具备全球 First-in-Class 开发潜力。
本次 MJFF 基金资助的研究旨在验证新型α-syn PET 分子示踪剂 18F-FD4 的人体有效性，由基金会承担在美国临床研究相关的注册及开发费用，研究将纳入包括健康人、PD 患者和 MSA 患者在内的数十名受试者，接受 18F-FD4 注射后的 PET 扫描，并由合作伙伴 XingImaging 公司利用其专业的图像分析流程进行处理，判断 18F-FD4 是否在相关病理脑区产生显著信号增强，并将进一步探索临床纵向研究，评估其与临床症状的相关性及对疾病进展的敏感性，为实现 PD 等疾病的精准诊断和疗效监测奠定基础。
图源自 MJFF 官网
中国科学院上海有机化学研究所生物与化学交叉研究中心主任袁钧瑛院士表示：
感谢 MJFF 基金会对 18F-FD4 项目的科研支持。该项目基于交叉中心前期深厚的科研积累，能够让帕金森病人脑中原本看不到的病理变得可见，为治疗这一重要的神经退行性疾病提供了新的可能性。思努赛生物与交叉中心紧密合作，将项目快速推进到临床验证，有望最终惠及全球千万帕金森病患者，是从原创发现到临床转化的标志性案例。
迈威生物董事长、CEO 刘大涛博士表示：
很高兴看到思努赛生物团队取得的进展。感谢 MJFF 基金会对 18F-FD4 项目的认可。α-突触核蛋白病在全球具有较高的发病率，仍缺乏有效的诊断与治疗手段。年龄相关性疾病是迈威生物的重要布局方向。我们希望 18F-FD4 的潜力能够被充分挖掘，更好地惠及全球千万患者。
MJFF 基金会研究资源高级副总裁 Jamie Eberling 博士表示：
我们持续关注α-突触核蛋白成像领域的巨大进展和进步。思努赛生物和 XingImaging 的α-突触核蛋白研究是朝着急需的可以清晰地测量、量化和可视化帕金森病病理的工具所迈出的重要一步。
XingImaging 首席科学官兼首席研究员 Roger Gunn 表示：
这代表着一个关键机遇，可以推进最有前景的α-突触核蛋白 PET 示踪剂之一在人体中的应用，确保其全面表征和优化，以用于帕金森病的成像。我们非常感谢 MJFF 基金会的支持，并与他们共同致力于开发针对帕金森病核心病理特征的强大 PET 成像生物标记物。这一生物标记物将显著增进我们对帕金森病及其进展的理解，并将在评估新疗法的临床试验中发挥核心作用。