来源 :金融界2023-01-19
1月17日，通化东宝(行情600867)发布公告称，公司已于近日完成1类新药URAT1抑制剂（THDBH130片）在健康成人受试者中单次和多次给药的安全性、耐受性、药代药效动力学及食物影响的I期临床研究，并获得临床试验总结报告，研究结果显示达到主要终点目标。
据了解，THDBH130片是一种特异性作用于尿酸排泄通路的高活性、高选择性、高安全性的尿酸转运体URAT1抑制剂，其作用机理明确，药效靶点选择性高，在痛风和高尿酸血症临床应用上具有起效剂量低，副作用小等特点。
根据公开信息显示，目前全球已上市的以URAT1抑制剂为靶点的药物主要有苯溴马隆、丙磺舒、雷西纳德和Dotinurad，但这些药物均有不同程度的副作用。具体来说，苯溴马隆在美国未获FDA批准上市，在欧洲上市后因肝脏毒性被撤市；丙磺舒在患者服用初期会显著肾脏中尿酸含量，增加肾结石和其他肾脏疾病的风险；雷西纳德2015年FDA获批上市后由于肾脏毒性被黑框警告，并于2019年撤市；Dotinurad仅在日本上市，在欧美市场和中国暂未获批上市。
值得一提的是，《中国高尿酸血症与痛风诊疗指南》推荐使用URAT1抑制剂苯溴马隆作为高尿酸血症与痛风降尿酸治疗的一线用药，但在使用过程中密切监测肝功能。根据通化东宝披露的信息，THDBH130片具有良好的安全性及耐受性，本品单次服药后即可剂量依赖性降低血尿酸水平，连续服药后，降尿酸效应较单次服药更显著。PK/PD研究证实，本品通过尿液中活性药物成分发挥药理学作用，属于胞外起效的URAT1抑制剂，具有低系统暴露、高药理学活性、餐后给药更优的降尿酸效应特点，预期降低尿酸水平的同时，可以改善或降低药物副作用。
此外，通化东宝表示，基于本品临床I期研究结果和数据分析，公司已启动临床IIa期研究，以评价本品在中国成人高尿酸血症伴或不伴痛风患者中的安全性、耐受性和初步有效性，同时开展患者PK/PD研究。
业内人士表示，痛风治疗领域拥有较大的市场潜力，一方面是患病人数逐年攀升，成为仅次于糖尿病的第二大代谢类疾病；另一方面是目前临床上缺少效果佳且副作用小的产品。其指出，随着通化东宝URAT1抑制剂（THDBH130片）研发进程的持续推进，未来有望成为填补临床空白的创新药物，满足临床需求的同时，为患者提供更安全有效的用药选择。