来源 :上证e互动2023-04-06
天士力(600535)公司年报披露,治疗腓骨肌萎缩症的PXT3003已完成III期全部病例入组。请问公司,腓骨肌萎缩症目前国内的患者总数大概有多少?
感谢您的关注。根据公司之前公告,PXT3003为治疗腓骨肌萎缩症(Charcot-Marie-Tooth,CMT)1A型的独家专利组合药物,腓骨肌萎缩症亦称为遗传性运动感觉神经病(HMSN),具有明显的遗传异质性,欧美发病率为1:3300~1:2500(PagonRA,etal.,editors.CharcotMarieTooth,GeneReviews[Internet].Seattle(WA):UniversityofWashington,Seattle;1993-2017;https://www.cmtausa.org),CMT1A发病率占CMT总数的57%~37%。国内流行病学数据尚缺乏。