来源 :细胞基因治疗前沿2024-10-14
近日，国家药品监督管理局药品审评中心显示，恒瑞子公司上海瑞宏迪医药有限公司针对帕金森病的1类新药RGL-193注射液获批临床。瑞宏迪此款药物是国内首个应用在帕金森病患者的AAV双基因药物，也是瑞宏迪首个进入临床研究的AAV产品，在今年7月份首例帕金森病受试者完成给药，据悉此款药物可以提高左旋多巴的转化效率，同时还起到保护和修复受损多巴胺能神经元的作用，具有潜在的延缓病情进展和减少口服抗帕金森病药量的效果。
药监局药品审评中心公示
帕金森病是一种大脑疾病，会导致行动不便以及心理健康、睡眠、疼痛和其他健康问题。常见症状包括震颤、肌肉收缩疼痛和言语困难等。我国65岁以上人群患病率为1.7%，至2030年，患病人数将达500万。随着时间的推移，症状会恶化。目前没有治愈方法，但可以通过一些疗法和药物减轻症状。基因治疗方法是目前比较有前景的改善症状的方法，在帕金森研究中表现出持久性、靶向性和多功能性等多种优势，为帕金森病的治疗带来了革命性的希望。
RGL-193注射液是一种以腺相关病毒（AAV）为载体的双基因治疗药物，采用立体定向技术注入患者脑内，提高左旋多巴的转化效率，降低使用药物剂量及剂量相关的不良反应，同时修复受损的多巴胺能神经元。期望能够延缓疾病的进展，为帕金森患者提供更多的治疗手段。本研究主要纳入年龄为40-75岁、病程≥5年、Hoehn-Yahr分期为2.5-4期的中晚期帕金森病患者。
上海瑞宏迪医药有限公司集团母公司为江苏恒瑞医药股份有限公司，专注于AAV基因治疗药物、mRNA药物及细胞治疗药物开发，拥有公司公司自主知识产权的AAV技术平台，研发管线聚焦神经、眼科、代谢、肿等临床需求大市场发展前景广的领域。旨在为人类攻克难治疾病提供划时代的创新药物。
参考资料：
[1]许保磊, and 陈彪."帕金森病细胞移植治疗和基因治疗进展."中国现代神经疾病杂志 22.4(2022):10.
[2]药监局药品评审中心
[3]瑞宏迪生物公众号
[4]企查查
[5]世界卫生组织