来源 :中国证券网2026-03-10
近日华润双鹤全资子公司北京双鹤润创科技有限公司（下称“双鹤润创”）自主研发的用于治疗青少年黄斑变性（Stargardt病，以下简称STGD）的1类创新药DC6001片，成功完成I期临床试验（NCT07417566）首例健康成人受试者入组给药，标志着这款针对青少年致盲性罕见眼底病的在研创新药物正式迈入人体临床验证的关键阶段，有望为全球尚无有效治疗方案的STGD患者带来新希望。
青少年黄斑变性（Stargardt病）是由ABCA4基因突变引发的遗传性视网膜退行性罕见病，全球发病率约为1/10000。患者多发于12岁至20岁的青少年时期，核心症状为中心视力进行性丧失，最终可能导致法定盲，给患者家庭及社会带来沉重负担。据统计，我国Stargardt病患者预计达12万人，而目前全球范围内尚无针对该疾病的获批治疗药物，患者长期面临“无药可医”的困境，临床需求极为迫切。
针对这一未被满足的临床需求，双鹤润创自主研发了DC6001片。作为一款新型口服疗法，该药物通过减少维生素A类毒素（A2E）在视网膜的积累，实现对黄斑变性的治疗或进展减缓。2025年11月，该药物获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的罕见儿科疾病药物资格认定（RPDD）；同年12月，该药物相继获得中国国家药品监督管理局颁发的《药物临床试验批准通知书》及FDA临床试验默示许可；2026年1月，该药物再获FDA孤儿药资格认定（ODD）。
此次开展的I期临床试验在首都医科大学附属北京同仁医院进行，主要目的是评估DC6001片在人体内的安全性、耐受性及药代动力学特征。后续，双鹤润创将高标准、高质量推进DC6001片的临床研究工作，秉持央企的责任与担当，持续深耕未被满足的临床需求，为点亮广大患者群体的希望之光贡献中国智慧。