“麻烦您再等一等，我们这边马上就弄好了。”2020年5月的一个周五，深夜，泰格医药注册部资料室中依然灯光如昼，两位负责羧基麦芽糖铁注射液上市申请的同事还在紧张地对文件进行最后的整理装订，并联系快递员希望可以再给她们一点时间。
因为她们必须赶在当天将所有资料寄出，确保周一一早资料就能被送到药审中心进行形式审查。所有努力，都是为了一天都不耽误，加快审批进度，让羧基麦芽糖铁注射液早日获批上市。
2022年11月29日，好消息终于传来。由CSL Vifor研发的羧基麦芽糖铁注射液获得中国国家药监局（NMPA）批准上市，用于口服铁制剂无效、不能使用口服铁制剂或临床需要快速输铁的成人缺铁患者的治疗。从2011年递交在中国的临床试验申请，到2022年正式获批，泰格医药作为行业领先的CRO，为该产品提供了从临床研究申报、临床研究开展，到上市申请的全过程服务。
高剂量铁剂安全注射，造福缺铁性贫血患者
中国是世界上缺铁性贫血人口最多的国家之一，患病率约为15%1。对于外科围术期患者、育龄女性、妊娠及产后女性、心衰患者、慢性肾脏病患者、消化道出血患者等，贫血也十分普遍，并且是多种疾病不良后果（包括发病率，死亡率和住院时间延长）的独立重要危险因素。
当前，异体输血、口服铁剂、低剂量静脉铁剂等缺铁性贫血治疗方案都存在各种难点和缺点，尤其许多患有缺铁性贫血的患者可能需要快速补铁，例如术前和妊娠晚期，无法通过口服铁剂达到治疗效果，特别是在胃肠道损伤或伴随药物降低铁吸收的情况下。在术前背景下，口服制剂对患者的铁状态的影响有限。现代高剂量静脉铁剂相对于口服制剂和低剂量静脉铁剂在这方面具有很大的优势，可以更快地恢复铁储备和血红蛋白（Hb）。
羧基麦芽糖铁注射液是首个允许快速大剂量给药的新型静脉铁剂，可以在术前及围手术期有效提高红细胞量，其独特的性质使快速有效的术前贫血治疗成为可能。此外，它给药时间极短，可显著节省医疗人员及患者的时间，成为患者血液管理（PBM）中重要支柱。在中国的III期临床研究显示，羚基麦芽糖铁注射液可快速纠正贫血，同时还具有安全性高，输注次数少，患者依从性高等优势。
积极应对挑战，收获申办方高度认可
新药申请(New Drug Application, NDA)因为其创新性质，没有其他药物和药典专论可供参考，有着文件资料多、差异分析难、时间跨度大，以及沟通协调复杂的特点。泰格医药负责羧基麦芽糖铁注射液中国上市申请的注册部高级经理滕荪和注册部总监刘金艳介绍，项目文件纸质资料的前后整理、打印、装订以及最终校对可以说是费时费力，最后整整装了10大箱。如此多资料的准备，不仅需要项目经理具备很好的专业能力，更需要极强的耐心、细心。
更重要的是，该项目还面临药品监管法规更新变革以及新冠疫情等带来的多重挑战。为此，泰格注册团队充分利用自身专业能力和丰富经验，积极规划和应对，并与申办方、监管机构保持高效沟通，克服了一个又一个申请过程中遇到的困难。
2020年初，正是疫情最紧张的时候，该项目也进入了正式递交前资料准备的关键时期。为了尽可能减少疫情对项目进度的影响，泰格注册团队按当时的防疫政策提前申请报备，在还未完全恢复现场办公的情况下，提前回到办公室进行资料准备，确保递交前的最后一关不因任何外力因素所影响。此外，由于提交补充资料只有一次机会，如不满足要求可能影响整个产品的上市审批。在NDA申请递交前后，泰格团队与监管机构一直保持沟通，以充分理解监管部门提出的问题，收到补充申请资料的要求后，与申办方一起争分夺秒进行准备，保证答复资料充分，确保补充资料的质量和完整度。
由于药品审评审批制度改革以及加入ICH，中国的药品监管法规也在近年来随之革新，因此不仅递交的模板与资料需要随之更新，监管要求也随之更加严格，对项目团队的专业能力与沟通协调能力都提出了更高要求。为此，只要监管法规出现可能对项目带来影响的更新，泰格医药注册团队总是第一时间组织会议与申办方沟通，帮助解读法规要求，协助制定应对策略，最大程度保障项目进度。
药品注册检验是NDA过程中的重要一步，这个环节时间长，沟通协调也极为复杂。该项目的注册检验，也遇到了新法规实施带来的实操层面的变化以及更严格的要求。泰格注册团队积极做好申办方与监管机构的双向沟通协调工作，提前规划和制定方案，应对可能的问题。
比如在项目早期阶段，泰格注册团队就根据产品的拟定标准、分析方法和验证报告，提前计算样品和标准品数量，做好规划并与申办方确认。同时，泰格注册团队还积极与药检机构沟通，包括符合法规要求的样品批次和数量确认、市售包装确认等等，一丝不苟把控各种细节，针对潜在的风险，提前进行排除或制定应对措施。
在检验过程中，出现了试剂缺少的问题，需要尽快采购补充，尤其实验过程有特定要求的部分特殊试剂，面临着采购周期长、运输环节复杂、进口清关难等难题。泰格注册团队迅速响应，坚持不懈地多方联系，充分调动资源，协调境外客户、试剂供应商、清关公司等多方团队，终于解决了试剂采购的问题。也得益于泰格医药注册团队与药检机构在试剂采购过程中的良好沟通，并及时完成了试剂的采购和运送，注册检验也得到了药检机构的大力支持，最终按计划顺利完成。
泰格注册团队的专业能力和敬业精神也得到了申办方的高度认可，在NDA顺利递交和获得受理后，远在海外的申办方先后两次为泰格注册团队订了鲜花、蛋糕，甚至手写了感谢信，表达了对泰格团队的诚挚谢意。
在感谢信中，申办方表示：“非常感谢你们的倾力帮助和专业支持，没有你们夙兴夜寐的奋斗和努力，我们不可能提前实现目标。你们在解决问题方面的出色能力帮助我们更快地达成了目标，我们为能与你们作为一个团队一起工作而感到幸运！”
专业注册团队，助力创新药全球上市
羧基麦芽糖铁注射液NDA项目，是泰格医药注册部助力创新药获批上市，获得申办方赞誉的一个缩影。目前，泰格医药注册部有着经验丰富的专家和团队，积累了1000余个国内外注册项目经验，对国内、国际注册相关法规都有着深入研究和理解，可提供新药临床开发及上市后全生命周期的注册服务，团队的丰富经验、专业能力得到了客户的广泛认可。未来，泰格医药也将继续助力创新药的全球研发和注册上市，让更多创新药和优质疗法早日获批上市，造福病患。
1.Ni W, Yuan X, Sun Y, et al. Anaemia and associated factors among older adults in an urban district in China: a large-scale crosssectional study. BMJ Open 2022;12:e056100. doi:10.1136/ bmjopen-2021-056100.
「本文不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。」