成都康弘药业集团股份有限公司子公司成都弘基生物科技有限公司与四川大学华西药学院合作,发布了基于公司自主AAV衣壳筛选平台打造,全新眼科AAV衣壳变体AAVv128的临床前研究数据。该载体相比于AAV8,在人视网膜色素上皮细胞19(ARPE19)细 胞结合方面提高30.8倍,在细胞摄取方面提高24.7倍,在进入细胞核的比例上提高650倍。
研究在小鼠、新西兰兔、非人灵长类(NHP)等多个种属上进行了对比试验,AAVv128均表现出显著优于AAV8的视网膜递送及转导效率,显示了AAVv128的跨种属高转导效率。(信息来源:成都康弘药业集团股份有限公司)