来源 :新浪财经2021-12-17
12月17日，葵花药业集团与印度跨国制药企业印度瑞迪博士实验室达成两款儿童罕见病药战略推广合作。北京医学会罕见病分会主任委员丁洁透露，我国2000万罕见病患，50%的罕见病在儿童期发病，儿童是罕见病的重灾区。
“2018年5月，中国出了第一批罕见病目录。虽然只含了121种，跟罕见病整体来讲是远远不够，罕见病应该是四位数，甚至是五位数，中国第一批目录才121种，但是有里程碑意义的。“丁洁谈到。
《2019年中国罕见病药物可及性报告》的统计数据显示：全球罕见病患者已超过 2.5 亿，患者中近 50%为儿童。全球已知的罕见病约有 7，000 多种，仅有不到 10%的疾病有已批准的治疗药物或方案。我国罕见病患者超2000万人，每年新出生的罕见病患儿超过20万。目前，90%以上的罕见病缺乏有效治疗手段，大部分患者需要终身服药。
丁洁谈到，罕见病最大的问题就是缺医少药，她曾经做过的研究发现，最长的罕见病误诊时间是33年。葵花药业此次战略合作的“氨己烯酸散”主要治疗婴儿痉挛症（IS）；另一款药物——“盐酸曲恩汀胶囊”，则针对罕见病“铜娃娃”。