来源 :证券时报网2023-12-14
12月13日晚间，万邦德（002082.SZ）发布关于子公司产品获得FDA孤儿药认定的公告，全资子公司万邦德制药于当天收到美国食品药品监督管理局（FDA）的认定函，其旗下石杉碱甲用于重症肌无力适应症获得FDA授予的孤儿药资格认定。
此次石杉碱甲获得FDA孤儿药资格认定，有望加快万邦德旗下药品的国际化战略布局。公告指出，FDA为鼓励罕见病治疗药物的开发设立了孤儿药资格认定，为新药开发提供一系列的激励，公司将有机会在产品研发、注册及商业化等方面享受美国的政策支持，包括临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权等。
孤儿药助力国际化战略布局
所谓“孤儿药”，指的是治疗罕见病的药物。美国FDA对孤儿药的定义为用于治疗、预防或诊断在美国影响不到20万人的罕见疾病的药物，相当于每1万人大约6例。为激发药企对于罕见病药物研发的动力，美国于1983年通过《孤儿药法案（ODA)》，并由此带动了全球范围内类似政策的诞生。而时至今日，每年FDA新批准的药物和生物制剂中，孤儿药已占很大一部分比例，据统计，2004年至2019年，新批药品中孤儿药占据了约三分之一的数量。
据预测，2019年至2024年，全球孤儿药市场正以约12%的复合年增长率增长，增速约为非孤儿药市场的两倍，至2024年，其市场规模将达到2420亿美元，约占全球处方药销售额的20%。
药企对于孤儿药研发的热情很大程度来自政策的激励。其中，最关键的一点是相比一般新药5年的市场独占期，孤儿药拥有7年的市场独占期，并在政策支持下可实现更低的营销成本与更快的市场占有。同时，在研发阶段，孤儿药在审批门槛、研发周期、研发费用补助，以及监管的审批上，都能获得政策的倾斜。
政策激励无疑促进了药企研发孤儿药的热情，但对于药企而言，获得孤儿药认证，并完成后续的各项研究，最终实现上市，既是行业对一家药企研发实力的“国际认可”，更是企业勇于承担社会责任的最好例证。
此次万邦德制药石杉碱甲的孤儿药认证，更为重要的意义或许就在于FDA对公司研发实力的认可。在医药领域，孤儿药或许是万邦德迈出国际化步伐的首个里程碑事件，但早在2018年万邦德切入医疗器械领域起，公司已在国际化方面有持续深入的布局。据了解，公司的骨科器械相关产品早已通过FDA及欧洲CE认证，面向全球市场销售；医疗设备及医院工程集成服务则聚焦南非及南部非洲地区市场；一次性无菌医用高分子器械拥有12亿支/年的产能，各类注射器既纳入了国内集采市场，公司也在积极开展面向国际市场的自有品牌业务。
剑指石杉碱甲20亿级潜力大单品
孤儿药获得认证，对于万邦德国际化战略布局无疑是一大助力，而回归对药品的关注，石杉碱甲本身就是一个十分出色的品种。据了解，石杉碱甲是我国科学家于1982年从民间草药千层塔中分离得到的一种新型石松类生物碱有效单体，其本质是一种可逆性的乙酰胆碱酯酶（AChE）抑制剂，在临床上常用于治疗良性记忆障碍和轻中度的老年痴呆，可有效提高患者的记忆力、学习能力和认知行为能力。同时，该药品也被证明可用于重症肌无力的治疗，这也是此次公司孤儿药认证所关注的适应症范围。
在万邦德制药的产品布局中，石杉碱甲的注射液制剂已上市多年，是公司在神经系统用药领域的主导产品，被认为是改善认知功能和记忆障碍、治疗老年痴呆症最有效的药物之一。据悉，公司的石杉碱甲注射液为国内外首创产品，曾荣获国家技术发明二等奖，并被纳入了多个神经外科领域的专家共识和临床指南，在《神经外科加速康复（ERAS）专家共识》、2022年《临床路径释义—康复医学科—颅脑损伤恢复期康复》《临床路径释义—神经内科—脑梗死》等十余个专家共识及诊疗指南中，均作为推荐药物用于认知记忆障碍、认知损伤、痴呆等适应症。在临床疗效及水针剂型优势等因素的推动下，近两年公司的石杉碱甲注射液收入稳步提升，2022年实现销售收入1.29亿元，同比增长15.76%。
更值得一提的是，万邦德与院士团队合作开发的石杉碱甲控释片临床试验正在实施中。据东吴证券分析，口服剂石杉碱甲控释片能够实现一天给药1次，若未来能成功上市，将大幅改善老年痴呆患者服药依从性和便捷性问题，有望成为公司另一增长极。东吴证券指出，石杉碱甲适应症不仅包含已获批的记忆障碍，还包括老年痴呆、重症肌无力等多个应用场景，后续随着公司渠道的进一步铺设，石杉碱甲注射液有望实现60%至90%的快速增长，最终打造成一个拥有20亿收入规模的大品种。
此次FDA孤儿药认证获批，不仅对于石杉碱甲这一品种后续的研发及商业化产生不小的促进作用，对于万邦德而言更是一剂强心剂，为公司的国际化战略布局，以及后续的药物研发提供强大助力。但同时公司公告也指出，由于药品研发具有高风险、高附加值的特点，药品的前期研发、临床试验报批到投产的周期长、环节多，容易受到一些不确定性因素的影响。本次获得孤儿药资格认定，公司还需按照FDA的规范要求进行石杉碱甲用于重症肌无力适应症临床试验申请，临床试验批准、临床试验结果及上市申请均具有不确定性。