导读：FIC创新药
6月8日，世界脑肿瘤日如期到来，各界目光再度聚焦于脑肿瘤诊疗领域的相关进展。
去年8月，ONC201获得美国FDA加速批准，成为全球首款专门针对H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤的靶向全身疗法，为这一长期缺乏有效治疗手段的罕见致命脑瘤打开了新局面。
值得关注的是，该药的大中华区独家权益已被华润三九锁定。今年2月，ONC201胶囊被CDE纳入“星光计划”，国内研发进程有望提速。对正处于创新转型关键期的华润三九而言，这枚稀缺的战略棋子，或许正是撬动业绩增量、打开未来增长空间的新支点。
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“致命脑瘤”的空白市场
大脑是人体的“司令部”，一旦被肿瘤侵袭，无论良性还是恶性，只要压迫或浸润功能区、神经传导束，便可能引发严重后果，甚至直接危及生命。其中，脑胶质瘤是最常见的脑部肿瘤，也是颅脑肿瘤中危害性最大的肿瘤之一，素有“大脑癌中之王”的名号。
而H3 K27M突变型弥漫性中线胶质瘤（H3K27M-DMG）则是脑胶质瘤中罕见且高度侵袭性的脑肿瘤的致命成员。2016年，世界卫生组织（WHO）将其归为Ⅳ级肿瘤，即脑部肿瘤的最高恶性级别。
该病好发于儿童，亦可见于成人。中国国家癌症中心2024年数据显示，该亚型年发病率为0.3/10万儿童，90%的病灶位于中线区域，如脑干、丘脑、脊髓。由于肿瘤多位于功能区且呈浸润性生长，手术风险较高，并发症率达25%，包括神经功能恶化、脑脊液漏等，仅少数患者具备肿瘤切除的手术条件。
长期以来，这一领域几乎没有针对性治疗药物。临床以放射治疗为主要策略，而放疗仅能带来短暂的生存获益。据文献报道，弥漫性中线胶质瘤患儿治疗后总生存期（OS）仅7个月至1年，不足10%的患儿总生存期超过2年。即使部分患儿治疗后临床症状与体征短暂性改善，仍有绝大多数患儿在诊断肿瘤进展的18个月内死亡。
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FIC创新药，曙光乍现
面对这一“未满足临床需求”的巨大空白，ONC201的出现，打破了这一领域长久的沉寂，给患者带来一线治疗曙光。
ONC201（dordaviprone）是一种具有“first-in-class”潜力的口服、具有血脑屏障穿透力的小分子抗肿瘤药物。该药通过两种信号通路发挥抗癌作用：一方面，它能够抑制多巴胺D2受体（DRD2），阻断该受体介导的RAS信号通路激活，而RAS信号通路的激活与癌细胞增殖相关；另一方面，它是线粒体酪蛋白溶解蛋白酶P（ClpP）的激活剂，通过诱导特定线粒体蛋白质的选择性降解，切断癌细胞能量供应，让其凋亡。
2025年8月，FDA加速批准了ONC201（商品名：Modeyso）上市，用于治疗1岁及以上且经既往治疗后疾病进展的H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤儿童和成人患者。这是FDA首次批准专门针对该适应症的系统性疗法，填补了该领域的治疗空白。
值得一提的是，基于其针对罕见儿科疾病适应症的特点，该药此前已被美国FDA授予罕见儿科疾病相关优先审评券（PRV）。而且Modeyso的最终获批时间，较原本计划的上市许可申请PDUFA目标审评日期提前了近两周，足可见FDA对该款罕见病药物的关注。
FDA对ONC201的批准是基于5项在美国开展的开放标签2期临床研究的综合疗效分析结果。研究共纳入50例复发性H3 K27M突变型弥漫性中线胶质瘤成人及儿童患者。
结果显示，在使用ONC201后，患者客观缓解率（ORR）达22%，意味着有22%的患者肿瘤显著缩小或完全消失。中位缓解持续时间（DOR）为10.3月。在11例获得缓解的患者中，73%的患者DOR≥6个月，27%的患者DOR≥12个月。
图片来源：Modeyso药品说明书
安全性方面，4项开放标签临床研究共纳入376例患者，常见的不良反应为疲劳、头痛、呕吐、恶心和肌肉骨骼疼痛；严重不良反应发生率约33%。
获批不久后，ONC201单药治疗即被美国国家综合癌症网络（NCCN）纳入2025年第三版《儿童中枢神经系统肿瘤临床实践指南》和2025年第二版《中枢神经系统肿瘤临床实践指南》，作为2A级推荐，适用于患有复发性或进展性高级别H3K27M-DMG的儿童和成人患者。
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政策红利加持，国内进展提速
美国FDA对ONC201的认可及纳入权威指南，也为该药物在中国的研发提供了有力的境外数据参考与审评支持。
该药在大中华区的独家开发、生产及商业化权益归华润三九所有。目前，华润三九正在开展一项评估ONC201在中国复发/进展高级别脑胶质瘤患者的安全性、耐受性、药代动力学和有效性的Ⅰ/Ⅱ期临床试验，初步研究结果已显示出ONC201在相关治疗领域具备良好的耐受性和安全性。
值得一提的是，今年2月，CDE发布公告，将华润三九申报的ONC201胶囊纳入“儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）”，拟开发的儿童适应症为经标准治疗后复发/进展H3K27M突变型弥漫性中线胶质瘤儿童患者（6岁至＜18岁）。
“星光计划”是CDE于2025年5月启动的一项重要试点项目，旨在引导和鼓励研发单位针对儿童肿瘤开展药物研发，加速具有临床价值的儿童抗肿瘤新药上市，保障患儿用药可及性。ONC201胶囊被纳入“星光计划”，意味着其儿童适应症的研发工作将进入“快车道”。华润三九可与药审中心建立早期、深入且持续的沟通机制，就儿童临床试验中的特殊挑战获得权威指导，从而优化研发路径，控制风险，提高成功率
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华润三九加速开辟“新增长曲线”
长期以来，华润三九稳居OTC行业龙头地位。999感冒灵、三九胃泰这些国民级产品，撑起了公司稳健的现金流。
但公司并不满足于此。当创新成为医药行业增长的核心引擎之一，华润三九积极拥抱行业创新转型浪潮，持续加码创新布局，以撬动公司新的增长点。财报显示，华润三九研发投入从2020年的5.81亿元增长至2025年的17.34亿元，通过自主研发与外延引进两大路径并行推进，积极布局肿瘤、代谢等多个领域创新药。
ONC201的引入正处于这一布局的关键节点。
目前，ONC201已获美国FDA批准上市并被快速纳入美国NCCN临床实践指南，意味着该药具备全球验证的临床价值。
据Jazz公司财报披露，Modeyso自2025年8月上市后，在去年5个月即实现销售收入4800万美元，2026年第一季度销售额进一步攀升至4100万美元。这一强劲的销售表现，反映出H3K27M-DMG治疗领域巨大的未被满足的临床需求，以及医生和患者对Modeyso临床价值的高度认可。Jazz公司预计，Modeyso在美国的年销售峰值将超过5亿美元。
图片来源：Jazz公司官网
在国内，ONC201已被纳入“星光计划”，研发进展更进一步。
虽然H3K27M-DMG患者基数不大，但这类疾病的药物治疗选择几乎为零，ONC201是目前唯一一个专门针对该适应症的系统性靶向药物。这意味着，一旦ONC201在中国获批上市，它将在相当长一段时间内独享这一细分市场，几乎不存在竞争对手，商业化前景不容小觑。
华润三九前瞻性地锁定了该药的大中华区独家权益。凭借其成熟的商业化体系，ONC201有望成为脑瘤治疗领域的“重磅产品”，也将成为公司未来业绩增量的重要驱动因素之一。长线来看，“创新药”在华润三九的叙事中，正占据越来越重要的位置。