来源 :Insight数据库2023-12-19
12 月 19 日，据 CDE 官网显示，拟将华东医药注射用利纳西普（暂定）纳入优先审评，用于治疗治疗成人和 12 岁及以上青少年复发性心包炎（RP）以及降低复发风险。
来自：CDE 官网
此前，已申报上市，并于今年 1 月纳入优先审评，用于治疗成人和 12 岁及以上青少年冷吡啉相关周期性综合征（CAPS），包括家族性寒冷型自身炎症综合征（FCAS）、Muckle-Wells 综合征（MWS）。
来自：CDE 官网
ARCALYST?是美国 FDA 批准的唯一一款适用于 12 岁及以上人群的治疗复发性心包炎药物，是全球首创新药（First-in-Class）。
ARCALYST?是重组二聚体融合蛋白，可阻断白细胞介素-1α（IL-1α）和白细胞介素-1β（IL-1β）的信号传导，于 2008 年获得美国 FDA 批准，用于治疗 CAPS、FCAS 和 MWS。2020 年，FDA 批准其用于治疗 IL-1 受体拮抗剂缺乏症（DIRA）。中美华东于 2022 年 2 月获得全球性生物制药公司 Kiniksa 的 ARCALYST?的独家许可。因冷吡啉相关的周期性综合征是罕见病且在中国目前无有效治疗药物，2018 年，注射用利纳西普被纳入国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布的《临床急需境外新药名单（第一批）》。
ARCALYST?的引进不仅有望转变国内 CAPS 患者的治疗模式，更能够对复发性心包炎产生卓越的疗效。2019 年，FDA 授予 ARCALYST?治疗复发性心包炎突破性疗法认定，2021 年，ARCALYST?获 FDA 批准用于治疗复发性心包炎。心包炎是心包疾病的最常见形式，主要影响心脏周围组织的炎症性心血管疾病，其中，约 30%的心包炎患者会经历复发，成为复发性心包炎。复发性心包炎是一种失能性疾病，患者会有反复的胸痛发作，严重时可能危及生命。目前，针对复发性心包炎的标准疗法较少，且副作用较大，临床治疗存在未满足的需求。
值得一提的是，CAPS 和复发性心包炎都是罕见病，而中国是罕见病的单一最大市场，存在较大的市场潜力。由于患病率较低，开发罕见病药物的制药公司相对较少，因此存在较大的市场空白。据《2022 中国罕见病行业趋势观察报告》统计，2022 年中国罕见病患者约 2000 万，而目前国内被认定的罕见病种类仅为 131 种，远低于美国和欧盟认定的罕见病种类（均多于 6000 种），还有大部分的罕见病并未被目录收归其中。公开数据显示，根据欧盟和美国对罕见病的广泛定义，中国患有一种或多种罕见病患者可能超过 1 亿，潜在罕见病患者人数大概为美国的 4 倍以上。
国内存在大量未被满足的患病群体，罕见病市场存在较大的市场增长空间。2020 年全球罕见病市场规模约为 4100 亿元，中国市场约 30-50 亿元，占比约为 1%。根据 BCG 预测，2030 年全球罕见病市场有望达到 1.3 万亿元，中国罕见病市场份额则有望达到 600-900 亿元，约占全球市场的 5%-7%。
来自：西南证券研报
与此同时，ARCALYST?海外销售数据持续攀升，获得众多医生和患者的青睐。据 Kiniksa 公布的 2023 年三季报，ARCALYST?第三季度实现产品销售收入 6480 万美元，同比大增 94.01%。2023 年 1-9 月，产品净收入约为 1.62 亿美元，据 Kiniksa 预计，ARCALYST?今年全年有望实现销售收入 2.2-2.3 亿美元，以中值计算相比 2022 年增长幅度将达到 84%。
ARCALYST?在国内上市后有望复制其在海外的成功，ARCALYST?在国内注册上市的顺利推进，也将为国内罕见病患者带来新希望。