来源 :新康界2023-08-17
近日，辉瑞公司与OPKO健康宣布，他们合作研制的长效人类生长激素类似物NGENLA（somatrogon-ghla）已经获得美国食品药品管理局（FDA）批准，用于治疗年龄在3岁以上、因为内源性生长激素分泌不足而导致生长缓慢的儿童患者。这款药物预计于2023年8月在美国市场上市，患儿只需每周进行一次皮下注射。
FDA这一批准获得一项随机、开放标签，含活性对照的3期临床试验结果的支持。该研究显示，NGENLA与每日注射一次的生长激素GENOTROPIN相比，达到非劣效性标准。接受治疗后第52周（约1年）时，NGENLA治疗组的年身高增长速度为10.12厘米。
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生长激素治疗需求庞大
近年来，近视防控、牙齿矫正和生长激素治疗被戏称为养娃的“败家三件套”。在这三者中，生长激素治疗给家长带来的焦虑最多。身材矮小的儿童需要生长激素，但高昂的治疗费用，每月数千元甚至万元，以及连续多年的注射需求，增加了家长的经济负担和担忧。
人体生长激素（hGH）由191个氨基酸构成，其分子量约为22KDa。作为一种重要的肽类激素，它在调节机体代谢以及促进人体生长发育方面具有关键作用。中研网的数据显示，当前中国有近4000万患有生长激素缺乏症的儿童，数量庞大。其中，4-15岁的治疗需求约为700万，但每年实际就诊不足30万，真正接受治疗的患者不足3万名，药物治疗渗透率不到1%。相比于欧美等发达国家超过10%的渗透率，国内生长激素市场蕴藏着巨大的增长潜力。
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生长激素市场蓬勃发展，增长潜力大
根据沙利文的数据，我国生长激素市场规模已从2017年的4亿美元迅速飙升至2021年的15亿美元，年复合增长率高达34.7%，远超过美国市场同期的5%。截至2021年，中国的生长激素市场已超越美国，成为全球最大市场。
2017-2030年国内生长激素市场规模及预测
来源于公开资料，中康产业研究院整理
随着国内生长激素缺乏症早期诊断率的提升、初始治疗时间的提前、治疗率的增加以及治疗持续时间的延长，预计中国生长激素市场未来仍具有巨大增长潜力。据预测，到2025年，我国生长激素市场规模将进一步迅速扩大至26亿美元，而到2030年，有望达到47亿美元。这表明生长激素市场将继续保持强劲的增长势头。
部分国内已上市生长激素2022年销售情况
来源于中康CHIS，中康产业研究院整理
中康CHIS系统的数据显示，从2022年国内等级医院销售情况来看，市场由短效生长激素占主导地位。
目前，短效生长激素已被一些省市纳入集采。2022年8月，广东省药品交易中心发布了《关于公布广东联盟双氯芬酸等药品集中带量采购等项目中选结果的通知》，人生长激素（重组人生长激素）在中选目录中，剂型是冻干粉针剂，中选企业2家，这也是生长激素首次被纳入集采。同年10月和11月，生长激素相继被纳入河北集采、福建集采。今年7月，浙江省药械采购中心官网发布了《浙江省公立医疗机构第四批药品集中带量采购公告》，人生长激素（重组人生长激素）在其采购品种目录中。
生长激素市场有望经历新一轮的扩展。随着生长激素的逐步扩产以及在患者中的应用渗透率的提高，该市场预计将继续保持增长态势。这意味着，生长激素市场将迎来更大的规模和更广阔的发展前景。
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结语
随着研究的不断深入，生长激素将在多个领域得到更广泛的应用。目前，临床上最常见的应用是短效生长激素的冻干粉针剂。但是短效生长激素需要每日注射，而长效生长激素则每周仅需一次，有效提高治疗效果的同时减轻与注射相关的不适。这在解决儿童用药依从性低下这个问题方面起着重要作用。国内生长激素市场正朝向从短效向长效的转变，这是不可避免的趋势。
国内外多家企业正在积极开展长效生长激素的临床研究，主要关注微球包裹、PEG化、融合蛋白和前药等制剂技术。一些药物已进入Ⅱ、Ⅲ期临床试验阶段。此外，生物制品非注射给药途径的研究也已持续数十年，口服、吸入和透皮给药等方法备受关注。预计不久的将来，新技术将更多地应用于生长激素制剂，从而为患者带来更卓越的治疗效果和用药体验。